한독은 미국 알렉시온과 지난 17일 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 치료제인 ‘솔리리스’(성분명 에쿨리주맙, eculizumab)의 국내 판매 계약 연장과 함께 대사성희귀질환 치료제인 ‘스트렌식’(성분명 아스포타제알파, asfotase alfa)과 ‘카누마’(성분명 세벨리파제알파, sebelipase alfa)에 대해 국내 판매 계약을 체결했다.
 
한독은 2009년에 알렉시온과 협력 관계를 맺은 이후 알렉시온이 개발한 솔리리스를 2012년 국내에 출시했다. 이번 계약으로 이달 신설된 알렉시온코리아와 대사성희귀질환 치료제까지 협력 범위를 넓혀 전략적 파트너십을 강화할 방침이다. 

알렉시온이 개발한 스트렌식과 카누마는 희귀질환을 치료하는 장기 효소대체요법제로 올해 초 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다. 이들 두 회사는 솔리리스의 보험약가 등재를 준비 중이다.

스트렌식은 소아기에 발병하는 저인산증 환자의 골증상을 치료한다. 신생아와 유아 저인산증 환자를 대상으로 한 임상에서 48주간 스트렌식을 주사 투여한 환자는 만1세 때의 생존율이 95%로 과거 치료 대조군(historical control)의 생존율인 42%보다 두 배가량 높은 것으로 확인됐다.

카누마는 리소좀산지질분해효소결핍증(LAL-D)을 치료한다. 리소좀산지질분해효소결핍증 환자를 대상으로 한 임상결과 카누마를 투여받은 환자는 위약 대비 간효소(ALT)와 간지방 수치가 대폭 감소했다. 카누마를 투여한 6개월 이하 유아의 12개월 후 생존율은 67%로 과거 치료 대조군의 생존율인 0%에 비해 크게 향상됐다.