한독과 제넥신이 공동개발 중인 지속형 성장호르몬제 ‘GX-H9’이 지난 9일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 성장호르몬제는 성장호르몬 결핍에 따른 소아 성장지연·발달장애 등을 치료하고 성인병 예방·노화방지를 위한 호르몬요법으로 쓰이는 단백질의약품이다.

GX-H9은 제넥신이 독자적으로 보유하고 있는 항체융합기술(Hybrid Fc)을 적용한 차세대 지속형 성장호르몬으로 매일 주사해야 하는 기존 약과 달리 주 1회 또는 월 2회로 투여주기를 조절할 수 있다. 
 
성장호르몬결핍증은 뇌하수체 손상, 유전적 결함 등으로 성장호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다. 성인에서는 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타난다. 소아는 왜소증, 성장저하, 성적성숙도 지연 등으로 삶의 질에 심각한 영향을 받는다.

FDA의 희귀의약품 지정은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 연구개발이 신속히 이뤄지도록 개발업체에 다양한 혜택을 부여하는 제도다. 이에 GX-H9는 임상시험 우선 검토, 연구·허가비용 세금 감면뿐 아니라 7년간의 시장독점권 등의 혜택을 받게 된다.
 
한독과 제넥신은 2012년 6월 지속형 성장호르몬제에 대해 기술이전 및 공동개발 계약을 체결했다. 개발에 따른 수익은 50대 50으로 배분키로 했다. 한독은 2014년 제넥신의 최대주주가 됐다.

한독 측에 따르면 GX-H9의 성인 환자를 대상으로 시행한 국내 임상 2상의 최종 결과는 올 연말에 나올 것으로 예상된다. 소아 환자 대상 임상 2상은 내년 상반기 안에 완료될 예정이다.