지난달 출시된 다발성골수종 치료제 키프롤리스주’(Kyprolis 성분명 카필조밉, Carfilzomib)가 기존 요법 대비 우수한 치료효과에도 불구하고 치료비 부담으로 환자의 접근성이 제한되고 있다는 지적이 나왔다.    

 
암젠코리아는 28일 서울 반포동 JW메리어트호텔에서 키프롤리스 국내 출시를 기념하는 기자간담회를 개최해 이 약의 임상적 유효성과 다발골수종 치료에 대한 최신 지견을 공유했다.

키프롤리스는 ‘ASPIRE’ 임상 3상 결과를 근거로 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 치료경험이 있는 다발골수종 환자에게 ‘레날리도마이드’(Lenalidomide)·‘덱사메타손’(DexamethSone)과 함께 3제 병용요법(KRd)을 시행하는 경우에 한해 승인받았다. 그러나 건강보험이 적용되는 기존 레날리도마이드·덱사메타손 2제요법(Rd)에 키프롤리스를 추가하면 Rd요법에 해당하는 약마저 급여가 지원되지 않는다.

이에 민창기 서울성모병원 혈액내과 교수는 “키프롤리스는 고가의 신약이라 단기적으로 사회적 비용이 많이 들지만 무진행생존기간(PFS, Progressive-Free Survial)이 긴 것을 고려하면 장기적으로는 비용을 줄여줄 것”이라며 “더 유연하게 비용 대비 효과를 평가해야 한다”고 말했다.

이제중 화순전남대병원 혈액내과 교수는 “단독요법으로 급여가 지원돼야 각 환자에 맞춰 KRd 외 다양한 병합요법을 실시할 수 있을 것”이라며 “현재는 치료옵션 선택에 한계가 있다”고 덧붙였다.      
 
이번 간담회에서 ‘다발골수종의 국내 치료 현황’을 소개한 이 교수는 “다발골수종의 최신 치료 트렌드는 완전관해율을 높이고 치료효과를 오래 지속하는 것이 목표”라며 “키프롤리스는 3제 병용요법에서 무진행생존기간을 유의하게 연장시켜 새로운 치료 대안으로 기대된다”고 설명했다. 완전관해(CR, Complete Remission)는 혈액·소변 등 검사에서 병의 증상이 전혀 검출되지 않는 상태를 뜻한다.

이어 ‘키프롤리스의 ASPIRE 임상결과’에 대해 발표한 민 교수는 “첫 치료 이후 또는 조혈모세포를 이식받은 이후 1년 내 재발한 다발골수종 환자에 대해 하위분석한 결과 KRd요법군과 Rd요법군의 PFS 중앙값은 각각 11.6개월, 6.2개월”이라며 “재발한 환자의 생존기간 중앙값이 6~9개월로 짧은 사실을 고려하면 키프롤리스는 기존 약제에 비해 우월성이 증명됐다”고 설명했다.

 
그는 “KRd요법군의 2년 전체생존율은(OS, Overall Survival)은 73.3%로 Rd요법군 65%에 비해 높아 향후 발표될 장기 추적관찰 결과도 긍정적일 것”이라며 “두 환자군의 부작용으로 인한 치료중단율과 부작용 발생 비율은 비슷해 키프롤리스의 안전성도 확인됐다”고 덧붙였다.     

이 밖에 ASPIRE 임상결과 KRd요법군 대 Rd요법군의 PFS 중앙값은 26.3개월 대 17.6개월이었다. 완전관해율은 32% 대 9%로 키프롤리스 병용군 3명 중 1명은 CR에 도달했다. 전반적반응률(ORR, Overall Response Rate)은 87% 대 67%로 키프롤리스 병용군 10명 중 8명 이상이 치료에 반응했다. 부작용으로 인한 치료중단율은 15.3% 대 17.7%, 부작용 발생률은 83.7% 대 80.7%로 유의미한 차이가 없었다.

다발성골수종은 난치성 혈액암으로 병세의 호전과 재발이 반복되는 게 특징이다. 질환 진행이 빠른 희귀질환으로 전체 암 환자의 약 1％가 다발성골수종을 앓고 있다. 국내에서 매년 다발성골수종을 진단받는 환자는 약 1000명이며 그 중 사망하는 환자는 700명에 이른다.

키프롤리스는 암세포에서 프로테아좀(단백질 분해효소)을 억제함으로써 세포 내 손상되거나 불필요한 단백질의 과도한 축적을 유도해 암세포를 사멸한다. 에폭시케톤(Epoxyketon) 구조로 기존 프로테아좀 억제제와 달리 프로테아좀에 비가역적으로 결합해 억제효과가 오래 지속된다.

노상경 암젠코리아 대표는 “KRd 3제요법 보험적용이 최종 목표”라며 “급여가 지원되던 Rd요법이 키프롤리스 추가로 비보험 처리되는 모순부터 우선 해결하겠다”고 말했다.