녹십자는 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’(성분명 이두설파제베타, idursulfase-β)’가 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2상 임상시험 진입을 승인받았다고 12일 밝혔다. 

이번 임상에서는 헌터라제의 유일한 경쟁약인 ‘엘라프라제’(성분명 이두설파제, idursulfase)의 투여용량(체중㎏ 0.5㎎)보다 두 배(1.0㎎)와 세 배(1.5㎎) 늘렸을 때 효과와 안전성을 검증한다. 고용량 투여가 가능한 것은 안전성과 치료효과를 높일 수 있다는 의미로 경쟁약 대비 차별적 우위를 갖는다. 앞서 미국에서 허가받은 엘라프라제의 경우 체중 1㎏당 0.5㎎만 투여 가능하다는 점에서 녹십자 측이 약효 강점을 살려 글로벌시장에 승부수를 띄운 셈이다.

유전성 희귀질환안 헌터증후군의 치료제 헌터라제는 유일한 치료제였던 엘라프라제(제조사 샤노피아벤티스)의 독점을 깨고 2012년 국내 출시됐다. 출시 2년만인 2014년 국내 시장점유율이 절반을 넘어섰고 지난해에는 남미와 북아프리카 등에도 수출돼 200억원대 매출을 올렸다.

헌터증후군은 세포내 소기관 중 하나인 리소좀에서 ‘이두로네이트 2-설파타제’(iduronate-2-sulfatase, IDS)라는 효소가 결핍돼 글리코사미노글리칸(glycosaminoglycan, GAG, 산성뮤코다당)이 비정상적으로 세포 내 축적되는 질환으로 골격이상·지능저하 등 예측하기 힘든 증상이 동반된다. 심할 경우 15세 전후로 조기에 사망한다.

국내 환자는 70명, 미국 환자는 500명 정도이며 전세계에 알려진 환자도 2000여명에 불과하다. 환자수는 적지만 성인 엄지손가락보다 작은 3㎖ 바이알(약병) 치료제 가격이 200만원이 넘는다. 약품의 가격이 높아 현재 관련 글로벌 시장규모는 약 6000억원으로 큰 편이다. 질환을 진단받지 못한 환자나 치료제가 공급되지 못한 지역을 고려하면 시장규모는 수년 내 1조원으로 커질 전망이다.

허은철 녹십자 사장은 “세계 최대 제약시장인 미국에서 임상을 진행하는 것은 글로벌 제품으로 도약하는 의미가 있다“며 “환자의 삶의 질을 향상시키는 데 기여하고 이 약의 우수성을 재입증하는 계기가 될 것”이라고 말했다.