한독은 발작성 야간혈색소뇨증(PNH, Paroxymal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료제인 ‘솔리리스’(성분명 에쿨리주맙, eculizumab)가 지난달 식품의약품안전처로부터 ‘비정형 용혈성 요독증후군’(aHUS, atypical Hemolytic Uremic Syndrome) 치료에 대한 적응증을 추가로 허가받았다고 11일 밝혔다.
 
aHUS는 환자의 약 79%가 발병 후 3년내 사망하거나 투석이 필요하며 영구적인 신장손상이 발생하는 중증 유전성 희귀질환이다. ‘혈전성 미세혈관병증’(혈전과 염증이 몸 전체에 있는 작은 혈관에 손상을 입히는 증상)이 나타난다. 신장·심장·뇌 등 주요 기관이 손상되며 급성신부전·심부전·뇌졸중 등 다양한 합병증이 발생할 수 있다.

그동안 혈장교환술, 신장투석, 간·신장 이식 등 증상 완화와 합병증 관리를 위한 치료만이 가능했으나 이번 승인으로 적극적인 치료가 가능해졌다.
 
이번 성과는 솔리리스의 치료효과를 입증한 다양한 임상을 거쳐 이뤄졌다. aHUS 환자 87명을 대상으로 약 20개월 간 진행된 임상에서 이 약을 지속적으로 투여한 환자들은 같은 약을 투여하다 중단한 환자에 비해 혈전성 미세혈관병증 발생률이 약 66% 낮았다.

또 aHUS 환자 37명을 대상으로 이 약을 2년간 투여한 결과 보조요법만 시행한 환자에 비해 사망위험이 약 83% 감소했다. 3년간 투여한 경우 사망위험이 약 89% 줄었다. 특히 2년 간의 장기연구 결과를 통해 혈청보체 억제, 혈소판 및 헤모글로빈 농도 등에서 유의미한 수치 변화를 나타내 내약성과 안전성을 입증했다.

미국 알렉시온이 개발한 이 약품은 현재 미국·유럽·일본을 포함한 세계 50개국 이상에서 허가받아 시판되고 있으며 국내에서는 PNH 치료제로 2012년 출시됐다.