애브비는 최근 경구용 B세포 림프종-2(BCL-2) 억제제 ‘벤클렉스타정’(Venclexta 성분명 베네토클락스, venetoclax)이 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)으로부터 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다고 3일 밝혔다. 이 제제는 애브비와 제넨테크, 로슈 등이 공동 개발하고 있는 임상시험 약물로 만성 림프구성 백혈병 치료의 희귀의약품으로도 지정된 바 있다.

급성 골수성 백혈병의 평균 발병 연령은 67세로 특정 유형의 백혈구(골수아세포)가 지나치게 많이 생성돼 나타난다. 유럽의 연간 급성 골수성 백혈병 발병률은 3만3000명 당 1명으로 추정된다. 유럽의약품청은 1만명 중 5명 이하에게 발병하면서 치료제가 부족한 질병을 치료·예방·진단하는 데 사용하는 약물을 희귀의약품으로 지정하고 있다.
 
마이클 세베리노(Michael Severino) 애브비 연구개발 부사장 겸 기업연구개발 분야 최고 책임자는 “지금까지 치명적인 급성 골수성 백혈병이 가장 많이 발병하는 60세 이상 환자의 치료가 큰 발전이 없었다”며 “베네토클락스의 희귀의약품 지정은 암을 극복하고 종양학을 과학적으로 발전시키려는 애브비의 노력을 잘 나타낸다”고 밝혔다.
 
미국 식품의약국(FDA)은 최근 베네토클락스를 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 혁신의약품 및 희귀의약품으로 지정했다. 이 제제는 염색체 17p 결손 변이가 있고 이전에 치료 경험이 있는 재발성 및 불응성 만성 림프구성 백혈병 환자에 대한 혁신치료제로도 승인됐다.