애브비는 최근 저메틸화제 병용 임상시험약물 ‘베네토클락스’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 표준유도치료(고용량 항암화학요법)를 받을 수 없고 치료 경험이 없는 급성 골수성 백혈병 환자 대상 혁신치료제로 지정됐다고 2일 밝혔다. 이 약물은 애브비, 제넨테크, 로슈 등이 공동으로 개발하고 있는 BCL-2(B-cell lymphoma-2) 단백질억제제다.

이번 혁신치료제 지정은 연구에 보고된 65세 이상 치료경험이 없는 급성 골수성 백혈병 환자의 데이터가 바탕이 됐다. 이 질환은 보통 항암화학요법으로 치료한다. 치료 강도는 환자의 나이와 건강 상태에 따라 달라진다. 하지만 표준유도치료·집중 항암화학요법을 받을 수 없는 환자를 위한 FDA 승인 치료제가 전무해 고령의 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 단일한 표준요법은 없는 상태다. 55세 이상 환자의 유도치료 관련 사망률은 15~20％로 비집중적 치료로 관리하는 게 최선이다.

저메틸화제는 미국에서 주로 쓰이는 급성 골수성 백혈병 치료 단독요법이다. 고령이거나 표준유도치료를 견딜 수 없는 두 가지 만성질환을 동시에 앓는 환자에게 저강도 치료법으로 사용된다.

급성 골수성 백혈병은 체내에서 정상 혈액세포를 밀어내고 특정 유형의 백혈구(골수 아세포)가 과도하게 생산되는 질환이다. 성인에서 가장 흔히 발생하는 백혈병의 일종으로, 지난해 미국에서만 2만명 이상이 진단받았다. 평균 환자 나이는 약 67세다.

지난해 4월 FDA는 염색체 17p 결손 변이가 확인되고 치료 경험이 있는 재발성·불응성 만성 림프구성 백혈병 환자에 대한 혁신치료제로 베네토클락스 단일제제를 지정했다.