한미약품은 최근 폐암치료제 ‘HM61713’(BI 코드명: BI1482694)가 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘혁신치료제’로 지정받았다고 21일 밝혔다. HM61713은 지난 7월 이 회사가 독일 제약회사 베링거인겔하임과 글로벌 라이선스 계약(한국, 중국, 홍콩 제외)을 체결한 항암제 내성 폐암 표적치료제 신약이다. 암세포 성장에 관여하는 신호전달물질인 상피세포성장인자수용체(EGFR) 돌연변이만을 골라 억제한다.

FDA의 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)은 생명을 위협하는 질병 치료가 기대되는 신약후보물질에 대해 2상 임상시험 결과만으로 허가를 내주는 일종의 허가촉진제도다. 이번 HM61713의 혁신치료제 지정은 국내 제약사가 개발한 신약후보물질 중 최초 사례다.

베링거인겔하임은 진행 중인 글로벌 2상 임상시험을 근거로 2017년 글로벌 허가 획득을 목표로 하고 있다. 이에 내년부터 글로벌 3상 임상시험을 포함한 다양한 시험에 들어갈 예정이다.

이번 FDA의 혁신치료제 지정은 HM61713의 1/2상 임상시험(HM-EMSI-101) 결과를 근거로 이뤄졌다. 이 결과는 지난 18~21일 싱가포르에서 열린 ‘유럽종양학회 인 아시아(ESMO In Asia)’에서 발표됐다.

1/2상 임상시험에서는 기존 상피세포성장인자수용체 티로신키나제억제제(EGFR TKI) 치료에 내성을 보인 T790M 변이 양성 비소세포폐암 환자를 대상으로 HM61713 800㎎을 1일 1회 투여해 안전성 및 종양감소 효과를 확인했다. 이 연구의 중간결과는 지난 5월 열린 미국 임상종양학회(ASCO)에서 공개됐다.

독립적 평가에 의해 이뤄진 임상시험 결과에 따르면 대상 환자의 약 62％에서 객관적 약물반응이 나타났다. 전체 환자 중 약 46％는 확진된 종양감소 효과를 보였다. 91％에서는 질환조절 효과가 관찰됐다.

메히디 샤히디 베링거인겔하임 항암분야 메디컬 책임자는 “BI1482694에 대한 고무적인 임상시험 결과가 FDA의 혁신치료제 지정으로 이어졌다”며 “기존 EGFR TKI에 내성이 생긴 환자의 절반 이상에서 발현되는 T790M 변이를 효과적으로 치료할 수 있는 표적 항암신약으로 개발하는 데 역량을 집중할 것”이라고 말했다.