송원경 분당차병원 안과 교수

연구팀이 4명의 황반변성 환자에게 배아줄기세포치료제를 투여한 뒤 1년간 추적 관찰한 결과 부작용은 발견되지 않았고, 3명에서 시력개선 효과가 나타났다.
ETDRS시력표(1982년 당뇨망막증조기치료연구 Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study에서 사용됐던 국제적인 표준 시력표)에서 한 개의 글자만을 알아볼 수 있었던 사람이 13개의 글자를 읽게 됐다. 전체적으로 9개에서 19개의 글자를 더 읽을 수 있게 됐다.

환자에게 주사한 줄기세포는 5만셀 정도로 가장 낮은 용량이었으며, 10만~20만셀의 높은 용량을 투여할 경우 치료효과가 더 향상될 것으로 예상된다.
배아줄기세포 유래 치료제를 이용한 임상결과가 발표된 것은 미국 오카타테라퓨틱스(Ocatathe rapeutics , 전 ACT)에 이어 세계 두번째, 아시아에서 최초다.

이번 연구에 사용된 배아줄기세포치료제는 차바이오텍과 오카다테라퓨틱스간 공동연구의 결과물이다. 2011년 식품의약품안전처(당시 식약청)로부터 임상 허가를 받았다. 불임치료 과정에서 폐기되는 수정란에서 얻은 배아줄기세포를 망막세포로 분화시켜 만들었다. 이번 연구는 노인성 황반변성, 스타가르트병(청소년기 실명) 환자의 눈에 치료제를 직접 주사하는 방식으로 이뤄졌다. 

송원경 교수는 “현재의 임상시험은 배아줄기세포 망막치료제의 안전성을 확인한 것으로, 긍정적인 시기능 변화가 나타났다” 며 “시술 후 부작용도 일반적인 안과적 수술 및 면역억제제 사용과 비슷한 정도였고 배아줄기세포 투여시 우려되는 종양 형성이나 면역거부반응도 나타나지 않았다” 고 설명했다. 이어 “향후 배아줄기세포 치료제의 효능을 검증할 임상연구를 지속할 것”이라고 덧붙였다.

차바이오텍 관계자는 “스타가르트병에 대한 배아줄기세포유래 망막색소상피세포는 2014년 6월 희귀의약품으로 지정돼 임상 2상만 완료되면 상용화할 수 있다” 며 “이번 임상을 완료한 뒤 빠르면 2018년에 품목허가를 신청할 수 있을 것”이라고 말했다.