사노피의 희귀질환 전문의약품 자회사인 젠자임의 고셔병 신약 ‘엘리글루스타트’(성분명 엘리글루스타트 주석산, eliglustat tartrate)가 최근 미국 식품의약국(FDA)에서 1차 먹는 요법 치료제로 허가를 받았다고 6일 밝혔다. 이번 허가는 2개의 임상 3상 효능 데이터를 근거로 이뤄졌다.

치료 시작단계부터 엘리글루스타트를 사용한 환자 대상임상과 기존에 승인된 효소대체요법을 받다가 엘리글루스타트로 전환한 환자를 대상으로 한 임상 결과다.

이 신약의 임상은 29개 국가에서 약 400명의 환자가 참여한 고셔병 관련 가장 큰 규모의 연구로, 이번 허가를 통해 미국은 1개월 내에 환자에게 사용될 것으로 보인다.

론다 바이어스 내셔널고셔협회장은 “엘리글루스타트는 제1형 고셔병 환자들에게 새로운 치료대안”이라고 평가했다. 데이비드 미커 젠자임 CEO는 “고셔병에 대한 치료법이 없던 상황에서 젠자임이 처음으로 치료법을 도입한지 20년이 지났다”며 “지속적인 연구와 새로운 치료법 개발을 통해 고셔병 환자의 삶을 향상시킬 것”이라고 말했다.

엘리글루스타트는 글루코실세라마이드 신타아제(glucosylceramide synthase)란 효소에 대한 특정 세레마이드 유사체 억제제로 광범위하게 조직으로 분포된다. 고셔병 환자의 세포와 조직에 쌓이는 물질인 글루코실세라마이드의 생산을 줄여 약효를 낸다. 현재 유럽과 다른 여러 국가에서도 허가가 검토되고 있다.