화이자는 혈액응고인자IX유전자재조합 제제인 ‘베네픽스’(성분명 노나코그 알파,  nonacog-α) 유지요법 효과에 대한 글로벌 3상 임상연구 결과를 13일 발표했다. 이 연구에서 베네픽스를 매주 1회 투여한 혈우병B 환자의 연간 출혈발생률이 유의하게 감소하는 것을 확인했다.

화이자는 중등증 중증 혈우병B 환자 25명을 대상으로 9인자 유전자재조합 제제인 베네픽스를 필요 시에만 투여하는 보충요법과 1년간 100IU/kg씩 매주 1회 투여하는 유지요법의 출혈예방 효과를 비교한 결과 유지요법이 보충요법에 비해 보충요법 대비 자발성 출혈과 외상성 출혈 발생을 모두 유의하게 낮춘다는 사실을 확인했다.

이번 연구에서 관찰된 이상반응은 관절통 20%, 상기도 감염 20%, 치통 20%, 발열 16%, 두통 16%, 인후염 12%, 요통 12%, 국부 부종 12%였다. 제품과 관련된 항체 발생, 혈전성 증상이나 알레르기 반응은 관찰되지 않았다.

스티븐 로마노 혁신제약사업부문 글로벌 의약개발 책임자는 “이번 결과는 유지요법이 연간 출혈 횟수를 낮춘다는 잠재적 사실을 임상적으로 뒷받침한다”며 “혁신적 혈우병 치료제 연구개발에 힘쓰겠다”고 말했다.