노바티스의 만성 골수성 백혈병 치료제 ‘타시그나’

노바티스는 만성 골수성 백혈병 치료제 ‘타시그나(성분명 닐로티닙, nilotinib)’의 1차 치료 효과가 재확인됐다고 30일 밝혔다. 이 약으로 1차 치료를 받은 환자 10명 중 9명이 최초 3개월째 필라델피아 염색체에서 형성되는 암유전자인 BCR-ABL 수치가 10% 이하로 떨어졌다. 또 최초 투약 3개월 시점에 조기 분자유전학적 반응(EMR, Early Molecular Response)을 얻는 것은 18개월째에 암 유전자 수치가 검출되지 않는 완전 분자유전학적 반응 4.5단계(MR 4.5, Molecular Response 4.5)에 도달하는데 주요한 예후 인자임이 밝혀졌다.

이 연구결과는 이달 이탈리아 밀라노에서 개최된 2014 유럽혈액학회(EHA, European Hematology Association) 연례 학술대회에서 발표됐다.

발표 내용은 타시그나를 특정 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 환자의 1차 치료제로 사용할 수 있는 가능성을 평가하기 위한 ENEST(evaluation nilotinib efficacy and safety in clinical trials) 3상 임상연구 가운데 타시그나의 강력한 1차 치료효과가 확인된 ENEST 2nd의 5년 간 추적 연구결과 및 ENEST 1st 하위연구 결과다.

ENEST 2nd 연구결과에 따르면 타시그나를 1차 치료제로 사용할 경우, 최초 3개월 시점에서 90% 이상의 환자가 EMR을 획득했다. 또 암 유전자 수치가 검출되지 않는 상태인 MR 4.5를 달성한 환자 비율은 타시그나 치료군의 경우 2명 중 1명 이상(52%)이었으며, 글리벡 치료군은 31%로 나타났다. 안전성 및 내약성은 이전 결과와 일치했다.

투약 최초 3개월 시점에 암 유전자 수치가 10% 이하로 억제된 환자 비율은 97%, 6개월 시점에 암 유전자 수치가 1% 이하로 억제된 환자는 87%에 달했다. 이후 18개월 시점에 암 유전자가 검출되지 않는 상태를 의미하는 MR 4 및 MR 4.5 단계에 도달한 타시그나 환자군의 비율은 각각 42% 및 30%로 나타났다. 18개월째의 MR 4.5 단계 도달은 비장 크기 및 3개월에 나타난 반응과 관련이 있는 것으로 나타나, 초기 3개월째 암 유전자 수치를 10% 이하로 억제하는 것은 추후 18개월 시점에 MR 4.5 단계를 달성하는데 있어 주요한 예후 인자인 것으로 새롭게 밝혀졌다.

암 유전자 수치가 감소하는 속도는 첫 3개월 이내의 감소 속도가 3~18개월째보다 더 빨랐다. 최적 반응은 타시그나 투여 후 3개월, 6개월, 12개월째에 각각 90%, 80%, 70%의 빈도로 나타나 초기 3개월 내에 암 유전자를 최소로 줄이는 게 중요한 것으로 분석됐다. 

김은경 한국노바티스 항암제사업부 의학담당 상무는 “이번 분석결과는 최초 3개월째 우수한 조기 분자유전학적 반응 도달률을 보이는 타시그나가 강력한 치료 효과로 환자들의 1차 치료에 기여해오고 있음을 뒷받침해준다”며 “특히 MR 4.5 단계 달성과 유지가 중요한 이유는 완치 가능성을 기대해볼 수 있기 때문”이라고 말했다.

타시그나는 현재 110개 이상의 국가에서 처방되고 있으며 국내에선 2012년 출시됐다.