식품의약품안전처는 희귀질환 ‘스타가르트병’의 치료 기회를 확대하기 위해 차바이오앤디오스텍이 개발중인 ‘동종 배아줄기세포 유래 망막상피 세포치료제’를 개발 단계 희귀의약품으로 최초 지정했다고 17일 밝혔다. 이 세포치료제는 인체에 착상되기 전 수정란의 배아로부터 배아줄기세포를 유도해 망막색소상피(Retinal Pigment Epithelium)세포로 분화시킨 것이다.

이에 따라 이 치료제는 사전검토 수수료 면제, 비임상시험 등 개발 초기부터 허가단계까지의 종합 컨설팅 등 혜택을 받게 된다. 

스타가르트병은 유전자변이에 의한 망막질환으로 중심시력이 퇴화해 실명에 이르는 질환으로 국내 유병 인구는 약 200명이다. 재활 등을 통해 시력이 나빠지는 것을 늦춰주는 방법이 있으나, 국내에 허가된 치료제는 없다.

식약처는 “이번 개발단계 희귀의약품 지정이 희귀질환 치료제의 신속한 제품화로 연결돼 희귀 질환자의 치료기회를 확대하는데 도움이 될 것”이라고 밝혔다.