녹십자가 2012년 세계적인 독점을 깨고 출시한 세계 두 번째 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 소아 임상시험 결과가 공개됐다. 헌터증후군은 ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 희귀질환이다. 
 
녹십자는 6세 미만 헌터증후군 환자에 대한 ‘헌터라제’의 안전성과 유효성을 평가한 임상결과가 지난 20일 삼성서울병원에서 열린 제13회 MPS(Mucopolysaccharidoses, 뮤코다당증) 심포지엄에서 발표됐다고 22일 밝혔다.

손영배 아주대 의대 의학유전학과 교수는 이 자리에서 “2012년부터 52주간 삼성서울병원에서 6세 미만의 헌터증후군 환자를 대상으로 실시한 임상시험 결과 안전성에 관한 유의한 변화는 발견되지 않았고, 뇨를 통해 배출된 글리코사미노글리칸(Glycosaminoglycan, GAG, 산성뮤코다당)의 양이 전반적으로 감소되는 추이를 확인할 수 있었다”고 밝혔다.
이어 “이번 임상에서 성인뿐만 아니라 6세 미만 헌터증후군 환자에게서도 헌터라제 투여 시 글리코사미노글리칸의 분해가 촉진되는 것으로 나타났다”고 덧붙였다. 

녹십자 관계자는 “헌터라제가 6세 미만의 헌터증후군 환자에서도 6세 이상 임상시험과 유사한 안전성과 유효성을 보였다”며 “6세 미만의 소아 환자까지 사용할 수 있도록 식품의약품안전처에 적응증 변경 신청을 냈다”고 설명했다.
녹십자는 앞서 2010~2011년에 6~35세 환자를 대상으로 헌터라제의 임상시험을 시행해 유효성과 안전성을 입증한 바 있다.

헌터증후군은 리소좀(세포내 소기관 중 하나)의 IDS(Iduronate-2-sulfatase)효소가 결핍돼 글리코사미노글리칸이 비정상적으로 세포 내에 축적되고 이 때문에 골격이상, 지능저하 등 예측하기 힘든 각종 증상이 몸에 나타나는 병을 말한다. 국내에는 70여명의 헌터증후군 환자가 있는 것으로 알려졌다.

‘헌터라제’는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 헌터증후군 환자의 증상을 개선해주는 의약품이다. ‘헌터라제’ 출시 전까지 전세계적으로 단 1개 치료제에 의존할 수밖에 없어 연간 300억원 정도의 약품을 전량 수입해야 했다.

한편 녹십자는 향후 글로벌 파트너링을 통해 헌터라제를 세계시장에 내놓고, 절반 이상의 점유율을 달성한다는 목표다. 지난해 10월 헌터라제를 중동 및 아시아에 수출하는 데 성공했다. 앞서 지난해 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 시 최대 50% 세금감면과 신속심사, 허가비용 감면 등의 혜택이 주어지는 희귀의약품으로 지정받아 미국 현지 임상과 품목허가가 더욱 빠르게 진행될 것으로 기대하고 있다. 연간 11%에 달하는 성장률을 보이고 있는 헌터증후군 치료제 글로벌 시장 규모는 약 5000억원에 이르며 수년 내 1조원 규모로 커질 것으로 추정된다.