한독(대표 김영진)과 바이오벤처 제넥신(대표이사 성영철)이 공동 개발하는 차세대 성장호르몬(GX-H9)의 유럽 임상 1상 시험이 지난 4월 30일 성공적으로 완료됐다.

한독의 임상 전문가와 제넥신의 과학 전문가로 구성된 TF팀은 지난해 8월 유럽의약품청(EMA)에서 임상시험 승인을 받은 후 당초 예상보다 2개월 빠른 8개월만에 임상시험을 마쳤다.

범부처전주기신약개발사업 1호 지원과제로 선정된 GX-H9은 유럽에서 동물대상 전(前)임상시험을 끝내고, 임상 1상도 조속히 완료하면서 제약기업·바이오벤처 간 성공적인 R&D 협업사례가 되고 있다.

이번 임상시험에서 네덜란드의 건강한 성인 남성 32명을 대상으로 평가한 결과 기존 해외 개발제품에서 문제가 됐던 투여 부위의 통증·지방위축증·항체생성 등 부작용이 관찰되지 않았으며, 혈액학적·생화학적 검사 등 종합적 분석을 통해 안전성을 입증했다.

쥐와 원숭이를 이용한 전임상시험에서 예측했던 대로 매일 맞은 1세대 제품에 비해 GX-H9은 30배 이상의 긴 반감기를 보였으며, 키 성장에 필수적인 인자 생성도 매우 효율적으로 유도했다.

성장호르몬은 소아환자에게 평균 3년 이상 투여해야 하는데 기존 1세대 제품은 반감기가 짧아서 매일 투여할 수 밖에 없었고, 결국 치료기간 동안 총 1000번 넘게 주사를 맞아야 했다. 이런 불편을 없애기 위해서 그동안 대형 글로벌 제약기업 등이 반감기를 늘리기 위한 다양한 기술을 적용했지만 성장호르몬 활성이 크게 감소해 약물은 몸에서 오래 머무르지만 효력이 너무 낮아 결국 지속형 성장호르몬 제품 개발은 실패를 거듭해왔다.

GX-H9는 제넥신의 플랫폼 기술인 ‘항체융합기술(hyFc)’을 적용한 제품으로 기존 기술과는 달리 성장호르몬에 적용했을 때 활성의 급격한 감소 없이도 반감기가 크게 증가돼 안전하면서도 효능이 장시간 유지되는 차세대 성장호르몬의 특성을 보유하게 되었다.

IMS 아시아 총괄 사장 및 호주 아제닉스(Agenix)사의 CEO를 역임한 스테판 푸아(Stephen Phua) 박사는 “GX-H9의 이번 임상 결과는 매우 고무적이며, 임상 2상에서 소아환자에게 한 달에 1회 투여로 정상적인 키 성장을 가져온다면 글로벌 시장에서 획기적인 제품이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.

김영진 한독 회장은 “GX-H9을 효능과 지속력을 겸비한 최고의 성장호르몬 제품으로 개발하기 위해 한국·유럽·미국에서 다국적 임상 2상을 준비 중”이라며 “글로벌 대기업을 대상으로 하는 라이선스아웃 등 사업화에도 본격적으로 착수할 예정”이라고 말했다.

성영철 제넥신 대표는 “양사는 임상 2상 이후에 한국 등 아시아에서 임상 3상을 진행한 후 제품의 국내 판매 및 수출도 계획하고 있다”며 “임상개발·사업개발·마케팅전략까지 상호협력을 통해 윈윈(win-win)협력 모델을 더욱 강화시킬 것”이라고 강조했다.