아스트라제네카(AZ)는 중국 상하이에 본사를 두고 미국에서도 활동 중인 세포치료제 전문기업 아벨제타파마(AbelZeta Pharma‧西比曼生物科技)로부터 CAR-T세포 치료제 ‘C-CAR031’의 중국 내 개발‧발매 권리의 50% 지분을 최대 6억3000만달러에 인수키로 합의했다.

계약에 따라 아스트라제네카는 중국 시장을 제외한 글로벌 마켓에서 C-CAR031를 독점 개발, 제조, 판매할 수 있는 독점적 권한까지 확보했다. 6억3000만달러에는 선불 계약금, 개발‧인허가‧발매 성공 시의 마일스톤까지 포함돼 있다. 발매 이후에는 별도의 순매출액 대비 로열티를 받게 된다. 

C-CAR031은 자가 유래, 글리피신3(GPC3) 표적 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제다. 

아스트라제네카가 보유한 형질전환 성장인자-β 수용체 Ⅱ(TGFβRII) 강화(armoring) 플랫폼이 적용된 가운데 설계됐다. 현재 간세포암종을 비롯한 각종 고형암 치료제로 개발이 진행 중이다.

글리피칸-3(Glypican-3, GPC3)은 주로 간세포암(Hepatocellular Carcinoma, HCC)에서 특이적으로 과발현되는 온코태아(oncofetal) 당단백질이다. 태아기 간 조직에서는 발현되지만, 성인의 정상 간이나 간경변 조직에서는 거의 나타나지 않아 간암의 매우 유망한 조기 진단 마커이자 면역치료 표적으로 주목받고 있다. 

양사는 2023년 말 중국에서 C-CAR031을 공동 개발하기 위한 협업 계약을 체결한 바 있다.아스트라제네카는 이미 중국을 제외한 전 세계에서 C-CAR031의 개발‧제조‧상업화 권리를 보유하고 있었다.

2024년에 발표된 중국 내 첫 1상 결과에 따르면 질병조절률(DCR)은 91.3%였으며 객관적반응률(ORR)은 전체 용량군에서 56.5%, 최고 용량군에서는 75.0%를 기록했다.

현재 C-CAR031은 중국에서 최소 두 가지 이상의 표준 전신요법 후 질병이 진행됐거나 내약성이 없고 다른 효과적인 치료제가 없는 GPC3 양성 진행성 또는 재발성 간세포암 성인 환자를 대상으로 1/2상을 진행 중이다. 

아벨제타파마의 토니 류(Tony Liu)이사회 의장 겸 CEO는 “이번 합의로 간세포암종(HCC) 등 미충족 의료수요가 큰 고형암에서 새로운 세포치료제를 개발하려는 우리의 노력이 방증됐다”며 “글로벌 마켓 발매 기회를 극대화할 수 있게 됐다”고 덧붙였다. 

간암은 세계 각국에서 3번째 암 사망원인이자 6번째 다빈도 진단 암이다. 전체 성인 원발성 간암 환자들의 75% 정도가 간세포암종이다. 진행성 간세포암의 5년 생존율은 7%에 불과하고, 전체생존기간(OS) 중앙값은 약 20개월로 예후가 좋지 않다. 중국에서는 2024년 한해 동안에만 약 34만4500여건의 간세포암 진단이 이뤄졌다.