아스트라제네카(AZ)와 다이이찌산쿄가 공동 개발한 HER2 차단 2세대 항체약물접합체(ADC)인 ‘엔허투주’(Enhertu 성분명 트라스투주맙 데룩스테칸, fam-trastuzumab-deruxtecan-nxki)가 ‘수술 전 보조요법’(neoadjuvant)을 시행했음에도 불구하고 유방 또는 액와 림프절에 침습적 잔존병변이 있고 재발 위험이 높은 HER2 양성 조기 유방암에 대해 22일(미국 현지시각) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘혁신치료제’로 지정받았다. 

즉 선행 항암요법(신보조요법) 이후 단계에 사용하는 용도(post-neoadjuvant therapy)이다. 이로써 ‘엔허투’는 FDA로부터 통산 10번째로 혁신치료제로 지정됐다.   

FDA는 지난 9월 29일에 발표된 3상 ‘DESTINY-Breast05’ 임상결과를 근거로 혁신치료제 지정을 결정했다. 이 임상 결과는 지난 10월 17~21일 독일 베를린에서 개최된 유럽 임상종양학회(ESMO 2025) 학술대회에서 발표됐고, ‘뉴잉글랜드저널오브메디신’에 동시 게재됐다.

아스트라제네카 종양‧혈액학 R&D 총괄 부회장 수잔 갤브레이스(Susan Galbraith)는 “신보조요법을 진행한 후 잔존 질환을 나타내는 환자들의 경우 선행 항암요법 후 치료단계가 대단히 중요하다”며 “재발 위험성을 낮추고, 종양이 전이기로 진행되지 않도록 예방할 수 있는 단계이기 때문”이라고 말했다. 이어 “이번 혁신치료제 지정은 엔허투가 기존 표준요법제에 비해 인상적인(impressive) 임상적 유익성을 나타냈음을 방증한다”며 “선행 항암요법 이후 치료단계에서 엔허투가 중요한 치료대안으로 사용될 수 있는 잠재적 가능성을 보여준다”고 덧붙였다.

DESTINY-Breast05 임상은 2025년 들어 초기 유방암에서 엔허투가 두 번째로 긍정적인 결과를 도출한 임상사례다. 첫 번째 긍정적인 임상사례였던 ‘DESTINY-Breast11’은 신보조요법 단계에서 고위험성 HER2 양성 유방암 치료의 근거가 돼 현재 FDA 심사를 받고 있다.