FDA은 20일 앨나일람의 RNA 간섭 기반 치료제 암부트라(Amvuttra, 부트리시란/vutrisiran)에 대해 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료 적응증을 승인했다. 

이로써 암부트라는 신경병증(hATTR-PN)과 심근병증(ATTR-CN) 모두에 대해 승인된 유일한 치료제가 됐다. 또한 화이자의 빈다켈(Vyndaqel 타파미디스 메글루민 tafamidis meglumine)과 ATTR-PN 영역에서, 빈다맥스(Vyndamax 타파미디스 tafamidis)와 ATTR-CN 치료에서 경쟁을 펼치게 됐다.

특히 ATTR-PN 적응증의 경우 빈다맥스의 독점시장구도가 지난해 11월 브릿지바이오파마의 (BridgeBio Pharma)의 아트루비(Attruby, 아코라미디스 acoramidis)가 FDA 승인을 받으면서 경쟁체제로 전환됐는데 이번 암부트라 승인으로 다자 경쟁이 펼쳐지게 됐다.

앨라일람은 20일 암부트라가 FDA로 부터 정상형(wild type) 또는 유전성 ATTR-CM환자의 심혈관계 사망률, 심장 관련 입원 및 응급심부전 방문 감소를 적응증으로 추가 승인을 받았다고 발표했다. 12주(3개월에 한번) 의료기관에서 피하주사하는 앨나일람의 RNAi 플랫폼 기술로 개발된 약물로 편의성이 강점이다.

승인은 HELIOS-B 3상(NCT04153149)이 기반이다. ATTR-CM 환자 655명을 대상으로 36개월 동안 12주 간격으로 투여, 위약군과 효과와 안전성을 비교했다. 1차 평가지표인 모든 원인으로 인한 사망과 반복되는 심혈관 사건의 발생 위험을 위약 대비 28%로 낮췄다(위험비(HR) 0.72; 95% 신뢰구간(CI) 0.56–0.93; P=0.01).

42개월 시점 분석에서는 전체 사망률이 36% 감소했고, 빈다맥스를 복용하지 않는 단독요법군에서도 사망률 35% 감소, 심혈관 사건 위험은 33% 감소한 것으로 나타났다.

앨나일람 최고경영자 이본 그린스트리트(Yvonne Greenstreet)는 "암부트라가 ATTR-CM 적응증을 추가로 승인받은 것은 환자들에게 임상적으로 차별화된 치료옵션을 제공할 수 있는 획기적인 진전"이라며 "ATTR 아밀로이도증 환자들이 더 오래, 더 건강하게 살아갈 수 있도록 지속적인 혁신을 이어갈 것"이라고 말했다.

한편 암부트라는 지난해 11월 신경병증(hATTR-PN)를 적응증으로 국내 승인을 받았으며 유럽과 브라질에서도 승인검토가 진행되고 있어 국내에서도 빈다맥스와 경쟁구도가 형성될 것으로 전망된다.