한국아스트라제네카는 지난 1월 17~18일 양일간 서울 그랜드 워커힐에서 열린 ‘아시아 골수부전 심포지엄(ABFS 2025)’에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 위한 ‘보이데야(성분명 다니코판)’ 부가요법의 임상적 가치를 발표했다고 3일 밝혔다.

이번 심포지엄은 대한혈액학회 재생불량빈혈연구회 주최로 진행됐으며, 한국을 비롯해 미국, 중국, 일본, 베트남, 말레이시아, 홍콩 등 총 7개국에서 100여 명의 혈액 질환 전문가들이 참석했다.

일본 오사카대학교 의학대학원 혈액종양내과 니시무라 준이치 교수 이날 일본 오사카대학교 니시무라 준이치(Jun-ichi Nishimura) 교수는 ‘‘PNH에서 C5억제제의 과거, 현재, 미래(The Past, current and future of C5 Inhibitors in PNH)’’을 주제로 한 발표를 통해 기존 C5억제제 치료에도 혈관 외 용혈(Extravascular Hemolysis, EVH)이 지속되는 환자를 위한 대안으로 보이데야 부가요법의 임상적 효과를 소개했다.

PNH 치료의 핵심은 혈관 내 용혈(Intravascular Hemolysis, IVH)을 억제하는 것으로, 기존 치료제인 솔리리스(에쿨리주맙)와 울토미리스(라불리주맙)가 이를 담당한다. 하지만 일부 환자에서 C3 단백질 축적으로 인해 혈관 외 용혈이 발생할 수 있다.

이를 해결하기 위해 개발된 보이데야 부가요법은 기존 치료제와 병용하여 혈관 외 용혈을 조절하는 기전을 갖는다. 니시무라 교수는 ALPHA 임상 연구 결과를 소개하며, 보이데야 투여군에서 헤모글로빈 수치가 안정적으로 유지됐으며, 수혈 필요성이 현저히 줄어든 점을 강조했다.

연구에 따르면, 보이데야 병용 투여군의 수혈 회피율은 012주 차에 27.6%에서 1224주 차에는 81.5%로 증가했으며, 헤모글로빈 수치 역시 위약군 대비 유의미한 상승을 보였다. 절대 망상적혈구(ARC) 수치 또한 보이데야 치료 후 개선됐으며, 이는 혈관 외 용혈이 효과적으로 조절됐음을 시사한다.

한양대학교병원 혈액종양내과 이종욱 교수해당 세션의 좌장을 맡은 한양대학교병원 혈액종양내과 이종욱 교수는 “PNH 환자의 혈관 외 용혈은 빈혈을 유발해 삶의 질을 크게 저하시킨다”며 보이데야는 기존 C5억제제와 병용하여 혈관 내·외 용혈을 모두 조절할 수 있어 환자 치료 옵션을 넓힐 수 있다”고 설명했다.

또한, 아시아 지역에서는 재생불량성빈혈을 포함한 골수부전 증후군의 발병률이 서구권보다 3배 이상 높은 것으로 알려져 있다. 이에 따라 아시아 환자 맞춤형 연구와 치료 전략 수립이 필요하다는 의견이 제시됐다.

이번 심포지엄은 아시아 각국 전문가들이 협력 방안을 논의하고, 골수부전 증후군 치료 발전을 모색하는 계기가 됐다.

한편 PNH는 PIG-A 유전자 돌연변이로 인해 적혈구 표면 단백질이 결핍되면서 보체에 의해 적혈구가 파괴되는 희귀 혈액 질환이다. 주요 증상으로는 콜라색 소변, 빈혈, 피로, 호흡곤란 등이 있으며, 치료받지 않으면 5~6년 내 20~40%의 환자가 사망하는 것으로 보고된다.