화이자는 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 협력해 개발중이던 A형혈우병 유전자치료제 지록토코진 피텔파보벡(Giroctocogene Fitelparvovec)에 대한 권리를 반환했다.

상가모는 지난 12월 30일 화이자가 해당 치료제의 개발 및 상업화 권리를 반환하기로 결정했다고 발표했다. 이에따라 상가모는 지록토코진 피텔파보벡의 모든 권리를 회복하게 되며, 새로운 협력 파트너를 모색하는 등 프로그램을 지속하기 위한 다양한 옵션을 검토할 계획이다.

양사는 2017년 지록토코진 피텔파보벡(개발명 SB-525)의 라이센스 계약을 체결한 바 있으며 7년간의 협업을 종료하게 됐다. 조건에 따라 계약은 25년 4월 21일 부로 종료하게 된다. 

최근 발표된 긍정적인 AFFINE 3상 (NCT04370054) 결과에도 불구, 화이자의 협업종료 결정은 이미 출시된 최초의 A형 혈유병 유전자치료제 바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)의 록타비안(Roctavian)의 부진한 상업화 성과와 연관이 있는 것으로 풀이됐다.

참고로 록타비안은 22년 8월 유럽승인, 23년 6월 FDA 승인을 받았으나 유럽에서 급여권진입에 어려움을 겪으면서 현재까지 독일, 이탈리아에서만 급여에 성공했다.

화이자는 로이터에  임상 시험 결과의 광범위한 분석과 전문가 피드백, 그리고 중등도에서 중증 A형 혈우병 환자들 사이에서 유전자 치료제의 낮은 수용성을 고려하여 이번 결정을 내렸다고 밝혔다. 또한, 특정 환자 집단을 위한 다른 유전자 치료 옵션에 대한 관심이 제한적이라는 점도 언급했다.

앞서 로슈도 지난해 12월 13일자로 A형우병 유전자치료제 후보 SPK-8011의 3상 개발을 중단키로 했다. 해당 내용은 클리니컬 트라이얼 정보 업데이트를 통해 확인됐으며 KEYSTONE 1 3상(NCT06297486)개발의 중단 사유로 '전략적인 결정'에 따른 것이라고 밝힌 바 있다.

2019년 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)를 인수하면서 확보한 품목으로 A형 혈우병 2개 후보군 모두를 파이프라인에서 제거했다.

이같은 결정은 특정질환분야의 유전자치료제 수용성 문제에 기인하는 행보로 해석됐다.