PTC테라퓨틱스(PTC Therapeutics) 유전자치료제 FDA 승인을 확보한 소아 희귀질환 우선심사 바우처(PRV)를 1억 5천만 달러에 매각키로 했다. 

바우처를 확보한지 단 2주만에 구매자 확보, 매각이 성사될 만큼 바우처가 신속하고 높은 가격에 매각되는 경향을 이어갔다.

PTC테라퓨틱스는소아와 성인의 ‘방향족 L-아미노산 탈탄산효소(aromatic L-amino acid decarboxylase. AADC) 결핍증 유전자치료제 케빌리디(Kebilidi, 성분명 엘라도카진 엑수파르보벡-eladocagene exuparvovec-tneq)치료제가 11월 13일 FDA 승인을 받게 됨에 따라 취득한 소아 질환 우선 검토 바우처를 비공개 제약사에 매각키로 합의했다고 27일 밝혔다.

매각금액은 1억 5천만달러(한화 약 2천억원)으로 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV) 프로그램이 9월 30일 종료되면서 1억달러 전후에 거래되던 바우처의 가격이 급등했다. 11월 5일 아카디아 파마슈티컬스(Acadia Pharmaceuticals) 역시 1억 5천만달러에 비공개 기업에 매각을 진행한 바 있다.

매각의 신속하게 이뤄진 또다른 배경은 PTC테라퓨틱스가 개발을 진행해오던 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제 후보 우트렐록스타트(Utreloxastat 개발명 PTC857) 2상 실패도 영향을 미친 것으로 풀이된다. 직접적인 바우처 활용 방안을 상실했기 때문이다.

PTC테라퓨틱스는 26일 위약대조 글로벌 2상(NCT05349721)에서 바이오마커인 혈장 신경필라멘트 경쇄(NfL)를 감소와 질병의 진행 지연 등 1차 평가지표를 달성하지 못했다고 발표했다. 이에따라 개발의 중단할 계획이라고 밝힌바 있다.