엠에스디의 폐동맥고혈압 치료제 윈레브에어 (WINREVAIR, 소타테셉트 sotatercept)가 중증 고위험군까지 적응증 확대를 예고했다.

엠에스디는 25일 중증 폐동맥고혈압 환자를 대상으로 한 ZENITH 임상 3상에서 주요 목표를 조기 달성했다고 발표했다. 이에따라 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)는 연구를 조기에 종료하고, 모든 참가자들에게 윈레브에어 를 제공하도록 권고했다.

ZENITH 3상은 세계보건기구(WHO) 기능 분류 III~IV에 해당하는 고위험 폐동맥고혈압(PAH, WHO Group 1)를 대상으로 진행됐다. 연구 결과, 원레베어는 위약군 대비 사망, 폐이식, 또는 24시간 이상의 입원 등 복합 평가 지표에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.

ENITH 연구는 총 172명의 환자를 대상으로 진행됐으며, 모든 환자는 기존 치료를 병행하면서 윈레브에어  또는 위약을 추가 투여받았다. 연구 완료 후, 환자들은 장기 연구인 SOTERIA로 전환. 원레베어의 장기적인 효과와 안전성을 평가할 예정이다.

윈레브에어 는 3주에 1회 투약되는 피하주사제형의 PAH 액티빈 신호 억제제로 지난 3월 FDA로 부터 기능 분류 II~III의 환자 대상의  STELLAR 연구 결과를 기반으로 승인을 받았다.  운동 능력(6분 걷기 거리, 6MWD) 개선과 임상적 악화 위험 감소를 주요 평가 지표로 평가했다. 

이번에  일상 생활이 심각하게 제한된 중증~말기 고위험군(FC III~IV)까지 적응증의 확대를 예고하는 임상시험 결과로 사망의 위험과 질병의 진행 등 복합지표로 환자의 치료 효과를 제시했다.

MSD 글로벌 임상개발 책임자인 엘리아브 바(Eliav Barr) 박사는 “ZENITH 연구는 중증 폐동맥고혈압 환자 치료의 새로운 가능성을 보여주었다”며, “윈레브에어 가 고위험 환자 치료의 새로운 기준을 제시할 것”이라고 말했다.

또한 연구에 참여한 미시간대학의 발러리 맥러플린(Vallerie McLaughlin) 교수는 “폐동맥고혈압 환자에게 있어서 이번 결과는 매우 고무적이다. 특히 이번 연구는 중증 환자에서 생존율을 높이고 질병 악화를 예방하는 가능성을 열어주었다”고 밝혔다.

엠에스디는 이번 연구 결과를 추후 의료학회를 통해 발표하고, 추가 규제 승인을 추진할 예정이다.