희귀질환자에게 치료의 희망을 제시하는 희귀의약품은 그 특성으로 인해 고가의 약가가 책정되면서 정작 환자의 치료접근성은 제한된다.

로슈의 척수성 근위축증(SMA) 에브리스디(Evrysdi)가 희귀약의 한계를 극복하는 더 많은 환자의 치료접근성과 범용성을 제시하면서 시장의 주도권을 확보했다.

로슈와 노바티스, 바이오젠의 3분기 실적보고에 따르면 SMA치료제 3품목 매출은 에브리스디 4억 800스위스 프랑(한화 약 6500억원), 스핀라자(Spinraza) 3억 8140만 달러(약 5200억원), 졸겐스마(Zolgensma) 3억 800만 달러(약 4200억원) 순이다. 

20년 8월 FDA 승인을 받은 후발주자인 에브리스디가 먼저 출시된 스핀라자(16년 12월), 졸겐스마(19년 8월)를 지난 1분기 부터 매출면에서 모두 추월한데 성공한데 이어 3분기 연속 그 격차를 더욱 벌였다.

우선 출시국에서 3품목의 차이가 크다 졸겐스마와 스핀라자가 50여개국에 그친 반면 에브리스디는 100개 이상에 출시돼 더 많은 글로벌 환자에 치료접근성을 제시했다. 저개발국가에 저렴한 공급가를 제시한 약가의 유연성이 한 몫을 했다.

치료 누적 환자수에 있어서도 20년 출시된 에브리스디가 1만 6000여명으로 4년 가까이 앞서 출시된 스핀라자의 1만 4000명와 1년 먼저 출시된 졸겐스마의 3500명(23년 10월 발표 기준)을 넘어선 것으로 추산됐다. 가장 많은 SMA 환자에 치료기회를 제공했다.

한편 9개월간 누적매출은 에브리스디가 1246 스위스 프랑(약 2조원)으로 21% 성장했으며 스핀라자가 11억 5180만 달러(약 1.6조원)로 13%감소했다. 졸겐스마는 9억 5200만 달러(약 1.3조원)로 3%성장했다. 올해도 특정 희귀질환 관련 모든 출시약이 10억 달러 블럭버스터 기준을 넘어는 유일한 분야로 기록될 전망이다.