아베오나 테라퓨틱스(Abeona Therapeutics)는 29일 FDA에 Pz-cel(프라데마진 자미케라셀, prademagene zamikeracel)에 대한 생물학적 제제 허가신청서(BLA)를 재제출했다고 발표했다. 

Pz-cel은 아베오나의 자가유래 세포치료제로 질환부위에 시트지 형태로 붙이는 최초의 제형으로 희귀 유전성 피부질환인 열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB) 환자를 위한 치료제로 개발됐다.

앞서 지난 4월 FDA는 제조시설 문제를 사유로 완결된 응답서신(CRL)를 통해 한차례 승인거부한 바 있다. 아베오나는 지난 8월에 진행된 FDA와의 Type A 미팅을 통해 FDA의 요구사항과 추가적인 CMC(화학, 제조 및 품질관리) 관련 협의를 통해 재승인신청서를 제출하게됐다고 설명했다.

아베오나의 비시 세샤드리(Vish Seshadri) 대표는 “이번 재제출 패키지에는 제조시설의 사전 라이선스 검사 결과를 포함한 모든 CMC 요구사항을 반영했다”며 “FDA의 지속적인 지침에 감사하며, BLA가 접수되면 FDA의 검토가 원활하게 이루어지도록 지원할 계획”이라고 말했다.

Pz-cel에 대한 승인신청은 VIITAL 3상(NCT04227106)와 1/2a상 (NCT01263379) 이 기반이 됐다. 1/2a상에서 한번 시트 도포만으로 24주차에 상처의 완치환자가 16.3%(위약 0%)였으며 50% 상처감소환자는 81%(위약 16.3%)였다. 이외 통증의 감소도 대조군 대비 개선을 제시했다.

재신청 관련 1등급(Class 1) 또는 2등급(Class 2)로 결정시 각각 2개월 또는 6개월간의 검토기간이 설정되며 재신청 접수의 경우 통상 14일이내 결정된다.

RDEB는 COL7A1 유전자의 돌연변이로 인해 콜라겐 VII 단백질이 정상적으로 형성되지 못해 발생한다. Pz-cel는 CAR-T와 비슷한 방식으로 환자의 세포에 COL7A1 유전자 삽입해 유전자 교정된 표피시트를 환부에 부착, 치료효과를 제시하는 기전이다.

RDEB 환자를 위한 치료제로는 23년 5월 FDA 승인을 받은 크리스털 바이오텍의 비주벡(VyJuvek, B-VEC/beremagene geperpavec)이 있다. 겔형태의 유전자치료제로 단순포진 바이러스(HSV-1, Herpes Simplex Virus type 1)를 벡터로 COL7A1 유전자를 환자의 세포에 전달하는 방식이다.

이외 천연물신약인 이탈리아 소재 치에시(Chiesi) 파마슈티컬스의 자작나무 껍질 농축액(Extract) 성분의 국소도포제 필수베즈(Filsuvez) 겔이 있다. 23년 12월 FDA 승인을 받았다.