노바티스의 만성 골수성 백혈병(Chronic Myeloid Leukemia, CML) 치료제 셈블릭스(Scemblix,아시미닙 Asciminib)가 FDA로 부터 1차요법으로 가속 승인을 받았다.

노바티스는 기존 3차요법제인 셈블릭스가 새로진단된 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) 성인 환자 치료를 위한 1차 요법으로 FDA로 부터 가속승인을 받았다고 29일 발표했다.

가속 승인은 ASC4FIRST 3상이 기반이 됐다.  기존 표준 치료제(TKI)인 이매티닙(Imatinib), 닐로티닙(Nilotinib), 다사티닙(Dasatinib), 보수티닙(Bosutinib)과 비교 주요 분자학적 반응(Major Molecular Response, MMR)율에서 모든 기존 치료제를 능가하며 우수한 치료 효과를 보였다. 셈블릭스를 투여한 환자의 68%가 48주차에 MMR에 도달했으며, 이는 기존 표준 치료제 사용 환자 대비 20% 이상 높은 수치다.

치료 관련 이상반응 발생률에서도 기존 치료제 대비 유의미하게 낮은 수치를 기록했다. 기존 치료제 사용군 대비 3등급 이상의 이상반응 발생률은 25.5%로 낮았으며, 이는 기존의 이매티닙 및 2세대 TKI 대비 각각 33%와 42%의 발생률보다 낮았다. 또한, 용량 감소율과 치료 중단율 역시 셈블릭스 투여군에서 각각 6%와 4.5%로, 기존 치료제 사용군 대비 절반 이하였다.

임상은 새롭게 진단된 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 성인 환자 405명을 대상으로 다기관, 개방형 무작위 시험으로 진행됐다. 추가적으로 96주차 효과를 평가한 주요 결과를 발표할 예정이다.

조지아 암센터의 호르헤 코르테스(Jorge Cortes) 박사는 "셈블릭스는 기존의 여러 TKI 치료제와의 비교 임상에서 모든 면에서 우수한 결과를 보였다. 특히 효과, 안전성, 내약성 측면에서 고른 성과를 나타낸 것은 임상적 관행을 바꾸는 데 큰 영향을 미칠 것"이라고 밝혔다.

ATP의 다른 결합부위를 표적으로 하는 STAMP 억제제 셈블릭스는 21년 10월 Ph+ CML 3차 치료제로 FDA승인을 받았다. 이번에 두단계 전진배치에 성공하게 됐다. 국내에는 22년 식약처 허가를 받아 3차 치료제로 급여되고 있다.