GC녹십자는 지난 25일 경기도 용인시 보정동 본사에서 항체 신약개발 전문기업 노벨티노빌리티와 지도모양위축증(Geographic Atrophy, GA) 치료 신약 공동 연구개발을 위한 계약을 체결했다고 28일 밝혔다.

노인 실명의 가장 대표적인 원인인 나이관련황반변성(Age-related Macular Degeneration, AMD)은 크게 건성(dry)과 습성(wet)으로 구분되는데, GA는 건성 AMD의 심화된 형태다. GA는 주로 AMD 말기에 발생하여 망막 조직을 손상시켜 실명을 유발하며, 미국에서만 150만명 이상의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

2023년 2월 17일, 미국에서 최초의 GA 치료제인 미국 아펠리스파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals, 나스닥 APLS)의 ‘사이포브레’(또는 시포버, Syfovre 성분명 페그세타코플란, pegcetacoplan)가 허가됐다. 

페그세타코풀란은 C3 보체 억제제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2021년 5월 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제로 승인을 받았으며 상품명은 ‘엠파벨리’(Empaveli)다.

이어 2023년 8월 4일, 이베릭바이오(IVERIC bio, 나스닥 ISEE)가 개발한 GA 치료제인 ‘아이저베이’(IZERVAY 성분명 아바신캡타드 페골, avacincaptad pegol, ACP) 유리체내 주사제가 FDA 승인을 얻었다. 아이저베이는 C5 보체 억제제로 한달에 한번 주사한다. 

이들 치료제는 이미 감퇴한 시력을 회복시키지 못하고 GA의 진행을 일부 늦추는 정도의 제한적인 효과를 보였다. 또 약물 투여 시 상당수의 환자에서 습성 AMD가 발생하거나 염증을 일으키는 등의 부작용이 보고되었다. 따라서 GA 치료에서는 여전히 유효성과 안전성이 개선된 치료제에 대한 시장의 미충족 수요가 존재한다.   

  정재욱 GC녹십자 R&D 부문장(왼쪽)과 박상규 노벨티노빌리티 대표가 공동연구개발 계약을 맺고 있다. 

이번 협력을 통해 양사는 항체 기반 단백질 치료제 개발을 위한 후보물질 도출부터 비임상, 임상, 상업화까지 모든 개발 단계를 포괄하는 협력 관계를 구축하게 된다. 공동 연구의 첫 단계로, GA의 주요 병리적 요인이 되는 표적단백질을 선정하고 이를 저해하는 치료제 후보물질을 발굴하여 개념검증 확인 연구를 진행할 계획이다.

박상규 노벨티노빌리티 대표는 “다년간 자체 개발한 항체를 활용해 차세대 습성 AMD 치료제를 개발해왔으며, 이번 기회를 통해 GA로 영역을 확장하고자 한다”며 “십자와의 협력을 통해 그동안의 연구결과가 혁신적인 치료제로 나타날 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

정재욱 GC녹십자 R&D 부문장은 “이번 협력을 통해 노벨티노빌리티의 항체 기반 망막질환 치료제 개발 경험과 우리의 단백질 치료제 기술력이 시너지를 발휘할 것으로 기대한다”며 “오픈이노베이션을 통해 전문 분야인 혈액제제와 희귀질환 분야 외 다른 질환 치료제 개발 영역도 활발히 확장해 나갈 것”이라고 말했다.