바이오젠의 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy: SMA) 치료제 스핀라자(뉴시너센)의 고용량 요법 규제승인을 추진한다.

바이오젠은 8일 기존 치료 용량의 2배 용량(4주마다 24mg)을 투약하는 고용량 요법의 효과와 안전성을 평가한 DEVOTE 2/3상(NCT04089566)이 기존 요법과 위약에 비교, 더 신속하게 신경퇴행을 억제한다고 발표했다. 해당 임상결과는 8일부터 체코 프라하에서 열리고 있는 세계근육학회(World Muscle Society, WMS) 학술대회를 통해 발표됐다.

임상은 기존 스핀라자 투약군과 첫 투약을 받는 다양한 연령대와 SMA 환자군 145명이 참여했다. 1차 평가지표로 영아의 자발적 운동 기능을 평가하는 CHOP-INTEND(64점 척도)를 활용한 평가에서 고용량군은 15.1점 개선된 반면 위약군은 11.1점이 감소, 유의미한 개선을 보였다. 다만 기존 12mg 요법군과 비교에서는 유의한 차이를 제시하지는 못했다.

세부적으로 302일차에, 고용량 요법은 CHOP-INTEND 기준선에서 19.6포인트, 12mg 요법은 21.6포인트 개선을 보였다. 반면 다른 평가 도구인 영아의 신경학적 발달을 평가하는 HINE의 운동능력 평가 2번 파트에서 평균 점수는 고용량군이 기존 용량군 대비 0.58점 높았다. 통계적으로 유의한 차이는 아니나 회사는 이를 고용량을 선호하는 결과로 해석했다.

또한 혈장 내 신경 필라멘트 경쇄(NfL)는 183일까지 94%를 감소시켰으며, 위약군 30% 대비 유의미한 개선을 보였다. 특히 고용량군은 기존 요법과 비교해 64일차에 더 큰 폭의 감소가 관찰됐다.

사망 또는 영구적인 인공호흡기 위험을 위약 대비해서는 67.8% 감소시켰으며, 이는 12mg 기존 요법 29.9% 대비 30%의 위험 감소 효과를 제시한 것으로 평가됐다. 전체 생존율과 심각한 호흡기 질환 위험 등의 감소 등에서도 비슷한 효과를 제시했다.

기존 요법을 투약받던 환자들이 고용량으로 전환한 경우에도 운동 기능의 추가적인 개선 이점을 제시했다. 안전성은 기존 승인받은 요법과 유사했다.

바이오젠은 이번 임상시험을 기반으로 규제 승인을 추진한다는 계획이다.