FDA 승인은 Ojjaara 를 상품명으로 한다. 유럽 승인 상품명으로 국내 허가됐다

한국GSK(대표 마우리치오 보르가타)는 골수섬유증 치료제 '옴짜라(Omjjara, 성분명: 모멜로티닙염산염수화물)'가 24일 식품의약품안전처로부터 빈혈이 있는 성인의 중간위험군 및 고위험군 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증, 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료제로 허가받았다고 밝혔다.

골수섬유증은 희귀 혈액암으로, 진행성 골수 섬유화와 빈혈, 혈소판 감소증, 비장 및 간 비대 등의 증상을 유발하며, 특히 빈혈을 동반한 환자의 예후가 좋지 않다. 한국GSK에 따르면, 골수섬유증 환자 중 약 87%가 진단 당시 빈혈을 겪었고, 1년 이상 경과 후에도 환자의 46%가 수혈을 필요로 할 정도로 빈혈이 심각하다고 한다.

옴짜라는 JAK1 및 JAK2 단백질뿐만 아니라 ACVR1 신호 전달 경로를 차단하여, 비장 비대 및 전신 증상 개선은 물론, 환자의 생존에 영향을 미치는 빈혈에도 유의미한 치료 효과를 보였다. 이를 통해 수혈 의존성을 크게 낮출 수 있는 것으로 확인되었다.

이번 허가는 두 가지 주요 임상 연구 결과를 바탕으로 이루어졌다. SIMPLIFY-1 3상 임상 연구에서는 기존에 JAK 억제제 치료를 받지 않은 성인 골수섬유증 환자 432명을 대상으로, 옴짜라와 룩소리티닙의 임상적 유효성과 안전성을 비교했다. 

연구 결과, 옴짜라 투여군에서 수혈 비의존성 환자의 비율이 66.5%로, 룩소리티닙 투여군의 49.3%보다 유의미하게 높았다(p<0.001). MOMENTUM 3상 임상 연구에서는 이전에 JAK 억제제 치료 경험이 있는 195명의 성인 골수섬유증 환자를 대상으로, 다나졸과 옴짜라를 비교했다. 옴짜라 투여군에서 총 증상 점수가 50% 이상 감소한 환자의 비율이 25%로, 다나졸 투여군의 9%보다 유의미한 개선을 보였다(p=0.0095).</p>

옴짜라 투여군에서 흔하게 발생한 비혈액학적 이상반응으로는 설사(22.8%)와 오심(16.7%) 등이 있었으며, 3등급 이상의 가장 흔한 이상반응은 혈소판 감소증(10.7%)이었다.

한국GSK의 HIV/항암제사업부 총괄 양유진 상무는 “옴짜라는 빈혈과 같은 주요 증상 개선에 있어 혁신적인 치료 옵션을 제공하며, 국내 골수섬유증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것”이라고 말했다.

한편, 옴짜라는 2023년 9월 미국 FDA로부터 처음 허가를 받았으며, 현재 미국, 유럽, 일본 등에서 승인된 상태다.