식품의약품안전처는 23일, 입센코리아가 수입하는 희귀의약품 '빌베이캡슐(Bylvay, 성분명 오데빅시바트, odevixibat)'을 허가했다고 발표했다. 

빌베이캡슐은 희귀 유전질환인 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC, Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis) 환자의 소양증(가려움증) 치료제로, 생후 3개월 이상의 영아부터 사용할 수 있다.

빌베이캡슐은 담즙산의 간 재흡수를 감소시켜 담즙 정체로 인한 중증 가려움증을 완화하는 효과가 있다. 이는 장내 담즙산 수송체(IBAT, Inhibitor of the Ileal Bile Acid Transporter)를 억제하는 기전을 통해 작용한다. 

이 치료제는 FDA로부터 2021년 7월 20일 동일 적응증으로 승인된 바 있으며, 이번에 식약처의 허가를 통해 국내 환자들도 빠르게 치료 혜택을 받을 수 있게 됐다.

이번 허가는 식약처의 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상 품목으로 지정되어 심사 기간이 단축된 결과다. 또한, 식약처는 건강보험심사평가원, 국민건강보험공단, 보건복지부와의 협력을 통해 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 대상으로 빌베이캡슐을 지정해 신속한 보험 등재가 가능하도록 지원하고 있다.

빌베이캡슐은 경구용 펠렛 형태로 200마이크로그램과 600마이크로그램, 캡슐제 형태로 400마이크로그램과 1200마이크로그램의 용량이 허가됐다. 이 치료제는 희귀 상염색체 열성 유전질환으로 간담즙 정체를 동반하는 진행성 가족성 간내 담즙정체증 환자에게 발생하는 중증 소양증, 황달, 성장 장애 등의 증상 완화에 효과적이다.

식약처는 이번 허가가 환자의 치료 기회를 확대하는 중요한 계기가 될 것으로 기대하며, 앞으로도 안전성과 효과성이 확인된 치료제의 신속한 심사와 허가를 통해 환자들에게 더 나은 치료 환경을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것이라고 밝혔다.