GC녹십자와 한미약품은 공동개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)’의 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다. LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하 투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다.

체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.

LA-GLA는 이러한 기존 치료제의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’다. 또 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.

GC녹십자와 한미약품 관계자는 “미국을 필두로 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정”이라며, "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

알테오젠은 자사가 개발한 지속형 성장호르몬인 ALT-P1의 임상 2상시험에 대해 인도의 의약품허가 기관인 DCGI(Drug Controller General of India)로부터 승인을 받았다고 1일 밝혔다.

ALT-P1은 알테오젠의 지속형 플랫폼 기술인 NexP™가 사용된 품목으로 매일 투약하는 기존 성장호르몬 치료제를 주 1회 투약하도록 개선한 바이오베터다.

알테오젠은 2019년 브라질 제약사인 크리스탈리아(Cristália)에 ALT-P1을 기술 수출했으며, 이번 임상 시험은 해당 기업이 메인 스폰서를 담당하면서 알테오젠은 ALT-P1의 생산 및 임상시험 운영에 대해 위임받았다.

ALT-P1의 임상 2상은 인도에서 60명의 소아 성장호르몬 결핍증(PGHD, Pediatric Growth Hormone Deficiency) 환자를 대상으로 진행한다. 본 시험에서는 각각 다른 용량의 ALT-P1을 기존 치료제와 비교하는 방식으로, ALT-P1의 용량탐색 및 그 효과와 안전성 등을 확인하는 것을 목표로 하고 있다.

회사는 NexP™ 플랫폼이 가지고 있는 특성인 낮은 면역원성과 안전성, 효과 등을 고려했을 때 이번 임상을 통해 ALT-P1이 소아 성장호르몬 결핍증에 대한 주 1회 치료제로써 가능성을 충분히 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

전문가들은 성장호르몬의 글로벌 시장이 2022년 48억 6천만 달러에서 2032년 108억 7천만 달러로 성장할 것으로 예측하고 있다. 이러한 성장성 있는 시장임에도 불구하고, 현재 많은 판매가 되고 있는 매일 주사 제형의 제품은 투약 주기에 따른 불편함과 큰 직경의 주사 바늘이 소아에게 주는 부담감 등의 현안 이슈가 있다. 이에 현재 일주일 제형 형태로 총 3개의 지속형 성장호르몬이 FDA 승인을 받고 판매 중이다.

알테오젠은 비교 임상으로 진행한 임상 1b상 등을 통해 ALT-P1의 효과 및 안전성과 경쟁력을 확인했고, 크리스탈리아 사도 이에 주목해 2019년 라틴 아메리카 지역의 독점 판권을 갖는 기술수출 계약을 체결한 바 있다. 그 밖의 지역에 대해서는 알테오젠이 판권을 가지고 있어, 출시 시점까지 다양한 국가의 기업들과 파트너십을 구축한다는 목표다.

알테오젠 관계자는 “이번 임상시험은 소아를 대상으로 진행하는 만큼 임상관리를 담당하는 당사와 규제기관 모두 좀 더 철저한 윤리적 시각과 과학적 데이터를 기반으로 소통했고, 이 과정에서 시간 소요가 발생했다”라며 “철저히 준비한 임상시험인 만큼 잘 진행해 ALT-P1이 가지고 있는 경쟁력을 재확인하고 다양한 시장의 파트너를 찾는 기회로 만들고자 한다”고 말했다.