세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)와 바이오젠은 통상 수전증으로 잘알려진 본태성 떨림(Essential Tremor, ET) 치료제 후보 SAGE-324(BIIB124)에 대한 KINETIC 2 2상(NCT05173012)연구에 실패했다고 24일 발표했다. 

이에따라 양사는 1차 주요 평가 지표에서 통계적으로 유의미한 용량/반응 관계를 보여주지 못했다며 추가적 개발을 중단키로 했다.

본태성 떨림은 통상 수전증으로도 익숙한 질환으로 주로 손, 팔, 머리 등 신체의 특정 부위에서 비자발적으로 떨림을 유발하는 신경학적 장애입니다. 이는 일반적으로 고령층에서 더 흔하게 나타나지만, 모든 연령대에서, 일상 생활 활동에 큰 지장을 초래하며, 환자의 삶의 질을 현저히 저하시키는 질환이다.

이번 KINETIC 2 연구는 SAGE-324는 환자들의 팔과 손의 떨림을 줄이는 데 효과적인지를 평가하기 위해 설계됐다. 147명의 참가자가 위약, 15mg, 30mg, 60mg(점진적 증량) 그룹에 무작위로 배정되었으며, 3개월 간 치료를 받았다. 주요 평가 지표인 상지 떨림 총점(TETRAS PS Item 4 Total Score)에서 플라시보 대비 유의미한 차이를 보이지 않았다.

세이지 테라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 로라 골트(Laura Gault) 박사는 "본태성 떨림 치료에 대한 혁신이 거의 없는 상황에서, KINETIC 2 연구 결과가 SAGE-324의 추가 개발을 지원하지 못하게 되어 실망스럽다" 며 "우리는 필수 진전 커뮤니티와 연구자들에게 감사의 뜻을 전하며, 뇌 건강 상태로 고통받는 사람들을 위한 새로운 치료제를 개발하기 위한 우리의 노력을 계속할 것입니다."라고 말했습니다.

바이오젠의 치료 개발 부문 책임자인 캐서린 도슨(Katherine Dawson) 박사 역시 "비록 실망스러운 결과이지만, 이번 연구 결과는 필수 진전 치료 분야의 미래 연구와 치료 접근 방식에 대한 귀중한 정보를 제공할 것입니다."라고 밝혔다.

세이지와 바이오젠은 이번 연구 결과에 따라 SAGE-324의 필수 진전 치료제로서의 추가 개발을 중단하고, 다른 잠재적 적응증에 대한 다음 단계를 평가할 계획이다. 한편 이번 연구에서 나타난 부작용으로는 졸음, 현기증, 피로, 비정상적인 느낌, 두통, 균형 장애 등이 있으며, 대부분의 부작용은 경증 또는 중등도였다.