화이자가 A형 혈우병 유전자치료제 후보 지록토코진 피텔파보벡(Giroctocogene Fitelparvovec)이 3상 임상시험에서 주요 목표를 달성, 혈유병치료제 새왕조 형성을 위한 마지막 퍼즐을 완성했다.  

화이자는 24일 지록토코진 피텔파보벡이 AFFINE 3상 임상(NCT04370054)에서 기존의 8인자 보충요법과 비교하여 월등한 출혈 감소 효과를 보였다고 밝혔다. 1회 투약 후 15개월 동안의 연간 출혈율(ABR)에서 비열등성을 입증했으며, 출혈 횟수의 평균은 투약 전 4.73회에서 투약 후 1.24로 감소해 유의미한 결과를 얻었다.

AFFINE 연구는 75명의 성인 남성을 대상으로 진행됐으며, 참가자들은 3e13 vg/kg의 용량으로 지록토코진 피텔파보벡을 IV로 투여받았다. 연구에 따르면, 투여 후 84%의 참가자가 15개월 동안 8인자 활동성을 5% 이상 유지했으며, 대부분의 참가자가 15% 이상의 8인자 활동성을 보였다.

부작용으로는 투여 참가자의 49.3%에서 8인자 수치가 일시적으로 150% 이상 상승했으나, 이는 치료 효능과 안전성에 영향을 미치지 않았다. 연구 중 중대한 이상반응은 20%의 환자에게서 보고되었으며, 대부분은 임상 관리로 해결됐다. 회사는 향후 장기 추적연구를 통해 향후 5년, 최대 15년 동안 장기효과 유지여부를 평가받을 예정이다.

화이자의 제임스 러스낵(James Rusnak) 내과 및 감염병 연구 개발 최고 책임자는 "지록토코진 피텔파보벡의 긍정적인 결과는 A형 혈우병 환자들에게 획기적인 치료 기회를 제공할 수 있다"고 강조했다. 또한, "이번 연구 결과를 바탕으로 환자들에게 지속적인 출혈 보호와 기존의 8인자 보충요법보다 치료 부담을 줄여줄 수 있는 가능성을 보여줬다"고 덧붙였다.

지록토코진 피텔파보벡은 화이자와 상가모(Sangamo Therapeutics)의 협력을 통해 개발됐다. 상가모 초기 연구 및 개발을 주도했으며, 2019년 화이자에게 제조 기술과 임상시험 권한을 이전했다. 이 협력 관계를 통해 화이자는 A형 혈우병 유전자치료제 개발과 상업화에 있어 중요한 성과를 이루게 됐다.

이번 연구 결과는 앞으로 열릴 의학 학회에서 추가로 발표될 예정이며, 지록토코진 피텔파보벡의 FDA와 유럽의약품청(EMA) 승인 절차가 곧 진행될 예정이다.

화이자는 최근 B형 혈우병 유전자치료제 베크베즈(Beqvez, fidanacogene elaparvovec)가 FDA 승인을 받은 데 이어 A형 혈우병 유전자치료제 후보에서도 긍정적인 결과를 도출하며 유전자치료제 분야에서의 입지를 강화하고 있다. 

또한, 화이자는 A형과 B형 혈우병 환자 모두를 대상으로 하는 항조직인자경로(TFP) 억제기전의 주1회 피하주사제제 인 항체치료제 마스타시맙(Marstacimab)에 대한 FDA와 유럽 승인을 기다리고 있다.

한편 경쟁제품으로는 A형 혈우병유전자치료제 바이오마린의 록타비안(Roctavian)이 있다. 2023년 6월 29일에 FDA 승인을 받았다. B형 혈우병 유전자치료제로는 22년 11월 FDA 승인을 받은 헴제닉스(Hemgenix)가 있다.