녹십자가 국내판권을 확보 공급중인 '리브말리(LIVMARLI, 마라릭시뱃)가 유럽에서 진행성 가족성 간내 담즙 정체증(PFIC)을 적응증으로 추가 승인을 받았다. 

미룸(Mirum) 파마슈티컬스는 8일 3개월 이상 진행성 가족성 간내 담즙 정체증 환자의 소양증 치료를 적응증으로 유럽위원회로부터 추가 승인을 받았다고 발표했다. 앞서 FDA는 3월 동일적응증(5세이상)으로 승인한 바 있어 녹십자의 국내 추가 적응증 확대에 탄력을 받게 됐다.

리브말리는 21년 3개월 이상의 알라질증후군(Alagille syndrome, ALGS) 환자의 담즙 정체성 소양증 치료를 적응증으로 FDA 승인을 받은 품목으로 녹십자는 23년 2월 식약처 허가를 받아 동일상품명으로 국내 공급중이다.

승인은 93명의 PFIC 환자를 대상으로 한 임상 3상 MARCH 연구(NCT05060016) 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 연구 결과, 리브말리 치료군은 위약군 대비 가려움증과 혈청 담즙산 수치에서 통계적으로 유의미한 감소를 보였다. 총 빌리루빈과 성장에서도 유의미한 개선이 관찰됐다. 가장 흔한 부작용은 경미한 설사였으며, 심각한 부작용은 없었다.

미룸 파마슈티컬스의 CEO 크리스 피츠(Chris Peetz)는 “유럽 집행위원회가 리브말리의 판매를 승인으로 PFIC 환자들에게 중요한 치료 기회를 제공할 것이며, 리브말리가 환자들의 간 건강을 개선하고 삶의 질을 향상시키길 기대한다”고 말했다.

진행성 가족성 간내 담즙정체증(Progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC)은 간에서 담즙의 흐름이 제대로 이루어지지 않아 발생하는 희귀 유전질환이다.  간의 담즙 배출 경로에 문제가 생겨 담즙이 간 내에 정체되면서 간 손상을 초래하고, 최종적으로는 간경변 등 간 기능 저하로 이어질 수 있다.

PFIC는 주로 어린이와 청소년에게 나타나며 간 기능의 저하와 관련된 다양한 증상을 동반하는데, 가장 흔한 증상으로는 황달, 가려움증, 성장 부진 등이 있다. 이중 가려움증은 담즙 성분이 혈액으로 유입돼  피부에 축적되면서 나타나며, 때로는 견디기 힘들 정도로 심각할 수 있다.