FDA 승인 최초 줄기세포치료제를 향한 도전이 다시 진행된다. 호주 소재 메소블라스트(Mesoblast)는 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주질환(SR-aGVHD) 소아 환자 치료를 위한 라이온실(Ryoncil, 성분 remestemcel-L)에 대한 생물학적 제제 허가신청서를 FDA에 제출했다고 8일 밝혔다. 

회사는 올해 3월 말 FDA로부터 임상 3상 연구(MSB-GVHD001) 데이터가 소아 환자용 SR-aGVHD 치료제 후보 라이온실의 BLA 제출을 지원하기에 충분하다는 추가 검토 결과를 통보받아 재승인신청서를 제출했다고 설명했다.

메소블라스트의 대표 실비우 이테스쿠(Silviu Itescu) 박사는 "FDA와 협력을 통해 라이온실의 잠재적 승인과 소아 SR-aGVHD 환자의 생존율을 개선하기 위한 치료법을 제공할 수 있는 기반을 마련하게 된 점에 감사드린다"고 밝혔다.

이어 라이온실에 대해 FDA는 패스트트랙(Fast Track), 우선심사(Priority Review) 지정, 신청 수락 시 2~6개월간의 짧은 검토를 통해 승인 여부가 결정될 것으로 전망했다.

라이온실은 비흡연자의 골수에서 유래, 배양된 중간엽 줄기세포치료제로 이번 승인신청은 2차례 FDA의 승인거부 이후 세 번째 도전이다.

앞서 2020년 자문위원회의 승인 권고에도 불구하고 제조시설 문제와 추가 임상 데이터 요구가 담긴 CRL을 접수받아, 승인거부된 바 있다. 이후 2023년 재승인신청도 같은 이유로 거부된 바 있다. 이번에 임상데이터에 대한 추가요구 없이 신청서 제출을 허용, 재도전이 진행되게 됐다.

승인신청은 MSB-GVHD001 3상(NCT02336230)이 기반이다. 스테로이드에 반응하지 않은 54명의 소아환자를 대상으로 투약 28일 차 객관적 반응률은 67%, 1년 생존율은 63%, 2년 생존율은 51%, 4년 생존율은 49%였다.

투약방식의 차이 등으로 맹검연구의 어려움을 고려, 외부 대조군으로 비교 평가됐는데 으로 최상의 치료법(12세 이하 승인 치료법 없음)을 받은 환자의 생존율 25~38% 대비 효과를 제시했다.