듀시엔형 근이영양증(DMD) 치료를 유한 최초의 동종유래 줄기세포치료제 후보인 캡리코르 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)의 CAP-1002에 대한 FDA 승인신청이 추진될 전망이다. 

캡리코르는 11일 FDA와 승인신청서 제출을 위한 사전논의를 위한 Type-B 회의에서 긍정적 결과를 도출했다고 발표했다. 또 신청서 제출절차를 가속하기 위한 합의가 이뤄졌으며 3분기부터 순차승인신청을 시작할 계획이라고 덧붙였다.

이날 회사는 CAP-1002에 대해 WHO가 부여한 성분명도 공개했다. 데라미오셀(Deramiocel)이다.

캡리코르의 CEO 린다 마반(Linda Marbán) 박사는 “CAP-1002의 잠재적 승인을 위해 빠르게 진전을 이루고 있다” 며 "HOPE-2 및 HOPE-2, OLE 3 등 임상 데이터를 기반으로 한 이번 회의는 BLA 제출의 사전 회의 승인을 받았으며, 2024년 3분기에 롤링 BLA 제출을 시작할 계획이다" 밝혔다.

이어  2024년 4분기에 3상 최종 데이터를 기다리고 있으며 순차제출은 BLA의 사전 합의된 구성 요소를 완료되는 순서대로 진행, 규제 검토 과정을 간소화하고 위험을 줄일 수 있다고 그는 강조했다.

CAP-1002는 항염증 및 면역 조절 특성을 가진 동종유래(알로제닉) 줄기세포 기반 치료제다. 이심장 및 골격근의 기능을 개선하고, 염증을 줄이며, 세포 재생을 촉진하는 작용을 통해  DMD 환자의 증상 완화와 질병 진행 억제할 것으로 기대하고 있다.

듀시엔형 근이영양증(DMD)은 X 염색체에 위치한 디스트로핀(dystrophin) 유전자의 돌연변이에 의해 발생한다. 디스트로핀은 근육 세포의 구조적 안정성을 유지하는 단백질로, 이 단백질이 부족하면 근육 세포가 쉽게 손상되어 시간이 지남에 따라 근육이 점차 약해지고 기능을 상실하게 된다.

진행성 근육 약화와 만성 염증을 특징으로 하는 유전 질환으로, 평균적으로 약 30세에 사망하게 되는 심각한 병이다. DMD는 약 3,500명의 남성 출생 중 1명꼴로 발생하며, 미국에서는 약 15,000~20,000명의 환자가 있다.