GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation) 받았다고 10일 밝혔다. 

녹십자는 지난 4월 23일 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 FDA에 제출했으며 지난달 20일 IND를 승인 받은데 이어, 이번에 패스트트랙으로 지정받았다.  패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여 받는 등 전폭적인 지원을 받게 된다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발한 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다. 이런 뇌실내 투여 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 이 회사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 세계 최초로 적용돼 일본에서 품목 허가를 획득한 바 있다.

GC녹십자는 현재 ‘GC1130A’의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다.

1.38L를 검사 당일에만 복용하도록 하는 장 정결제 개량신약 ‘원프렙1.38산’

녹십자웰빙은 지난 8일 인터컨티넨탈서울파르나스호텔에서 ‘대장내시경 장 정결제의 최신 지견’이라는 주제로 의료진 좌담회를 갖고 자사의 장 정결제 개량신약인 ‘원프렙일점삼팔산’의 임상연구 3상 및 4상 결과를 공유했다고 10일 밝혔다.

이날 좌담회는 대한위대장내시경학회장을 지낸 홍광일 하이큐홍내과 원장이 좌장을 맡아 △원프렙1.38산의 3상 임상 결과 및 안전성(박재준 연세대 세브란스병원 소화기내과 교수) △원프렙1.38산 4상 임상 경과(박선자 고신대 복음병원 소화기내과 교수) △대장내시경 장 정결제의 최신 지견 및 제언(홍광일) △검진에 최적화된 장 정결제 선택(윤중원 삼성탑내과 원장) 등 세부세션을 진행했다. 

홍광일 원장은 “장 정결제의 이상적인 조건은 장 정결의 효과, 환자의 복용 편의성, 안전성을 확보하는 것”이라며 “대장내시경 장 정결제 개량신약 원프렙1.38산은 효과성과 안전성이 유효하고 특히 검사 당일 적은 용량을 한 번에 복용할 수 있는 복용 편리성이 강점”이라고 말했다.

대한소화기암연구학회 이사장이기도 한 박선자 교수는 “원프렙1.38산의 4상 임상 조사자로서 임상 경과를 살펴본 결과 이미 완료된 3상 임상 결과와 유사한 유효성 및 안전성이 확인되고 있다”고 말했다.

원프렙1.38산은 기존 장 정결제 대비 거북한 맛을 개선하고 동시에 복용량을 최소화해 1.38L를 검사 당일에만 복용하도록 하는 개량신약이며, 2020년부터녹십자웰빙과 건강약품이 공동 판매하고 있다.