GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한  미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 20일 밝혔다.

지난 4월 23일에 제출한 IND 신청이 한 달 이내에 수락된 것이다. 하지만 당시에 동시 제출했던 패스트트랙 신청은 이번에 수용되지 않았다. 

이번 승인으로 GC1130A 신약개발에 속도가 붙을 전망이다. 양사는 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다.

GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다. 이 신약후보는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 작년 1월엔 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았다. 올해 1월엔 유럽 의약품청(EMA)로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 바 있다. 

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC녹십자 관계자는 “이번 IND 승인으로 신속한 1상 진입이 가능해진 만큼, 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.