매년 5월 20일은 유럽 임상시험 인프라 네트워크(European Clinical Research Infrastructure Network, ECRIN)가 2005년에 지정한 ‘세계 임상시험의 날’(World Clinical Trials Day)이다.  

임상시험 기술은 종이에서 전자데이터수집(EDC)으로, 기관 중심에서 환자 중심의 분산형 임상시험(DCT)으로, 나아가 빅데이터 기반 인공지능(AI) 활용에 이르기까지 진화하고 있다. 

신약개발은 시간과 비용과의 싸움이다. 하나의 신약을 개발하기까지 평균 약 10~12년이 소요되고, 약 21억6800만 달러(한화 약 2조9000억원)의 연구개발 비용이 든다(글로벌 상위 12개 제약사 기준).  그럼에도 신약이 성공할 확률은 0.01~0.02%에 불과하다.  

신약후보물질 단계부터 1~3상 임상을 거쳐 허가까지, 글로벌 빅파마에게도 쉽지 않은 신약개발의 전 과정을 자본력, 인적 네트워크, 경험이 일천한 국내 제약바이오 기업으로서 온전히 감당하기는 어려운 일이다.

최근 생성형 AI의 등장은 제약바이오 업계에 신약개발 프로세스를 획기적으로 단축하고 성공률을 높여줄 것이란 기대감을 끌어올리고 있다. 모건스탠리 리서치는 AI와 머신러닝 적용으로 10년 내 50가지의 새로운 치료법이 등장할 수 있다고 전망하기도 했다.  

전통적인 신약개발 과정에서 후보물질 발굴에는 통상 4~5년 이상이 걸리고,  미국바이오협회 데이터 분석(2011~2020년)에 따르면 임상 1상부터 품목허가 승인까지 평균 10.5년이 걸린다. 그런데 빅데이터와 AI를 활용하면 신약후보물질 발굴 기간은 1~2년으로, 임상 1상부터 허가 승인까지는 5~7년으로, 신약개발 기간을 절반가량 획기적으로 단축할 수 있다. 

이에 따라 업계에서는 신약후보물질 탐색뿐 아니라 임상 개발 및 허가 등 광범위한 범위에서 빅데이터 및 AI를 활용하려는 시도가 이어지고 있다.

시장조사기관 마켓앤마켓(MarketandMarket, 2022)에 따르면 글로벌 AI 활용 신약개발 시장은 2021년 4억1320만달러(한화 약 5600억원)를 형성했으며, 2027년까지 46%의 연평균 성장률을 기록할 것으로 전망했다.

국내의 경우 AI 활용이 아직은 대부분 타깃 발굴 및 후보물질 도출 단계에 집중돼 있지만, 글로벌의 경우 임상시험 단계에서도 AI 활용 비중이 높아지는 추세다.

스트래티스틱스 MRC(Stratistics Market Research Consulting)에 따르면 글로벌 임상시험 분야에서 AI 시장은 2023년 18억8000만달러(한화 약 2조5500억원)를 차지하고, 2030년에는 92억 8000만달러(한화 약 12조5600억원)에 달할 것으로 예측되며, 예측 기간 중 복합 연간 성장률(CAGR) 25.6%에 달할 전망이다.  

임상시험에서 AI 활용은 필연적이다. 임상 데이터의 홍수 시대에 놓여 있기 때문이다. 신약개발 과정에는 다양한 빅데이터들이 발생한다. 수많은 문헌과 보고서, 논문, 생물학정보 빅데이터를 다루고 분석해야 하며, 규모 면에서 사람이 다룰 수 있는 데이터 수준을 이미 넘어섰다.

RBC 캐피탈마켓에 따르면 전 세계에서 생성되는 데이터 양의 약 30%가 헬스케어 산업에서 나오고 있으며, 2025년까지 헬스케어 관련 데이터의 연평균 성장률은 36%에 달할 전망이다.  임상시스템 안에 있는 시험대상자 데이터도 2016년부터 2020년까지 500% 증가했다.  

AI를 활용하면 임상연구 데이터와 리얼월드 데이터까지, 수천 여건의 논문을 비롯한 방대한 데이터를 짧은 기간에 검색, 분석할 수 있다. 또 과거 또는 실시간 빅데이터를 기반으로 기관 선정-환자 모집-운영 중 문제점 파악·개선 등 임상 프로세스에서 시행착오를 최소화하고 수행기간과 실패 확률을 획기적으로 낮출 수 있다.

신약개발 임상시험 단계에서 활용되고 있는 빅데이터 기반 AI 기술 (출처: 메디데이터)

임상시험 IT 솔루션 기업 메디데이터에 따르면 현재 AI 임상 솔루션은 임상시험 계획 및 기관 선정, 환자 모집 및 운영 단계에서 활용되고 있다. 그 중 특히 연구자들의 핵심 관심 분야는 환자 모집 단계이다.  임상시험의 약 80%가 환자 모집 일정을 맞추지 못하고, 3상의 3분의 1이 환자 모집에 어려움을 겪는다는 보고가 있다. AI를 활용하면 기관 선정 및 임상 운영 단계에서 예기치 못한 문제를 해결해 환자 등록을 가속화할 수 있다. 그 사례를 살펴본다.

임상시험 설계

과거 임상 빅데이터를 활용한 시뮬레이션 분석을 통해 설계 단계에서 연구의 방향성을 미리 확인할 수 있다. 이 단계에서 활용되고 있는 메디데이터의 ‘트라이얼 디자인’(Trial Design)은 환자 범위 설정, 최적의 엔드포인트 발굴, 유효성 및 안전성 결과 등을 예측해 실제 임상 진행 시 실패 확률을 낮춰준다. 

또한 AI는 환자 선정/제외 기준을 모델링해 치료에 반응할 가능성이 높은 하위 집단을 선정하고, 사망이나 이상반응을 예측 및 예방하는 데 활용되기도 한다. ASCO 2022 발표 사례에 따르면, 메디데이터는 키메릭항원수용체T세포치료(CAR-T)에서 과거 임상시험 데이터셋을 적용해 머신러닝 알고리즘을 만든 후 중대한 이상반응 중 하나인 사이토카인방출증후군을 최대 90% 정확도로 예측하는 모델을 개발하기도 했다.   

연구 목적에 부합하는 최적의 임상 연구기관(병원) 선정에 통찰력을 얻을 수도 있다. 메디데이터의 ‘스터디 피저빌리티(Study Reasibility)’ 솔루션은 전 세계 실제 환자 데이터를 기반으로 과거 등록률, 기관 혼잡도 등 주요 변수를 활용하여 기관 선정 및 등록을 예측해 기관 선정을 돕는다. 

환자 모집에서 윤리적 문제·환자 희소성 해결할 합성 대조군(Synthetic Control Arm) 만들기 

표준치료법이 부적합한 경우나 생명을 위협하는 암 같은 질환에서 대조군 설정 시 윤리적 문제가 야기되는 경우, 희귀질환처럼 환자의 희소성 문제로 대조군 형성이 어려운 경우에는 과거 임상시험 데이터를 통계적으로 매칭해 신뢰도 높은 외부 대조군(합성 대조군)을 활용할 수 있다.

임상시험 운영 중 문제 개선

메디데이터의 ‘퍼포먼스 애널리틱스’(Performance Analytics) 솔루션은 임상시험 운영 단계에서 실시간 데이터를 기반으로 해당 연구기관이 얼마나 복잡한지, 환자가 얼마나 등록했는지 국가별 및 기관별 등록률을 확인할 수 있게 한다. 경쟁 연구의 등록률을 비교 분석하는 것도 가능하다. 이를 통해 운영 중 문제점을 파악, 빠르게 개선해 환자 등록을 가속화할 수 있다. 

25년 이상 임상시험 기술 혁신 이끈 메디데이터, 1000만명 임상데이터+전문인력+AI 결합 … 성공적 글로벌 신약개발 지원

메디데이터는 25년 간 신약개발 임상 기술 혁신을 주도해 온 글로벌 1위 임상시험 솔루션 IT 기업이다. 1999년 설립 이래 전자자료수집 플랫폼, 임상 데이터 관리, 임상 운영 솔루션, 환자 중심 솔루션, AI 기술 기반 고급분석 솔루션 서비스를 출시하며 임상시험의 디지털화를 선도해 왔다. 현재 업계 유일의 클라우드 기반 엔드투엔드(End-to-end) 통합 플랫폼 ‘클리니컬 클라우드’(Clinical Cloud)를 통해 임상시험의 계획 및 설계부터 종료까지 모든 단계를 지원하고 있다. 

메디데이터는 생명과학 IT 분야 최초로 1000만명 이상의 환자 등록과 3만3000건 이상의 임상시험 지원 기록을 달성해, 2023년 기준 업계 최대 규모의 임상 데이터셋을 보유하고 있다. 

그동안 쌓인 임상 빅데이터에 기술력과 노하우를 겸비한 전문인력은 메디데이터의 큰 자산으로, 2200여 곳이 넘는 주요 제약바이오 기업 및 임상시험대행기관(CRO), 기관들이 메디데이터를 찾는 이유다. 

2022년 기준 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 신약의 73%가 메디데이터 소프트웨어를 활용했다는 결과가 보여주듯, 메디데이터는 글로벌 진출을 도모하는  신약개발 기업의 든든한 파트너로 부상했다. 국내에서도 10년 이상 주요 제약바이오 기업 및 CRO를 포함, 150여개 기업과 파트너십을 맺고 임상시험 성공을 지원하고 있다.