한미약품은 사외 독립적데이터모니터링위원회(IDMC)로부터 대사이상관련지방간염(metabolic dysfunction-associated steatohepatitis, MASH) 치료제 후보물질인 ‘에포시페그트루타이드’(efocipegtrutide, LAPS TripleAgonist)’의 임상 2상을 ‘계획 변경없이 지속 진행(continue without modification)’하도록 권고 받았다고 8일 밝혔다.

이번 IDMC는 국내와 미국에서 진행 중인 에포시페그트루타이드의 글로벌 2상 임상의 중간 데이터를 토대로 임상 지속 여부를 논의하기 위해 지난달 6번째로 열렸다. 144명의 환자를 대상으로 약물 투여 관련 안전성 데이터를 검토했다.

앞서 한미약품은 지난해 5월 에포시페그트루타이드의 3개 용량 중 유효성 측면에서 무용하다고 판단될 수 있는 용량군을 제외할 목적으로 IDMC와 함께 중간분석을 진행한 바 있다. 그러나 중간 결과에서 무용성(futility) 기준에 들어가는 용량군이 없는 것으로 확인돼 특정 용량군 제외 없이 임상을 끝까지 진행하라는 권고를 받아 개발을 지속해 왔다.

IDMC는 임상 진행 과정에서 환자의 안전성과 약물의 유효성 등을 독립적으로 모니터링하는 전문가 그룹이다. 무작위, 이중맹검 등으로 진행되는 임상에서 안전성과 과학적 타당성을 확보하기 위한 목적으로 운영된다. 객관성을 가진 독립위원회로서 임상 지속, 환자모집 연기, 임상 디자인 수정, 임상 중단 등을 임상 주체에 권고한다.

에포시페그트루타이드는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤, 인슐린 분비와 식욕 억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비 촉진과 항염증 작용을 하는 GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용 바이오 신약이다.

미국 식품의약국(FDA)은 2020년 7월 에포시페그트루타이드를 MASH 치료를 위한 패스트트랙 개발 의약품으로 지정했다. FDA와 유럽의약품청(EMA)은 에포시페그트루타이드를 특발성 폐섬유증(IPF), 원발 담즙성 담관염(PBC), 원발 경화성 담관염(PSC) 치료를 위한 희귀의약품으로 선정했다.

한미약품은 섬유증을 동반하고 생검으로 확인된 MASH 환자들을 대상으로 위약 대비 치료 유효성, 안전성, 내약성 등을 확인하기 위한 글로벌 임상 2b상을 국내와 미국에서 진행하고 있다. 올해 말 미국에서 열릴 예정인 미국간학회 국제학술대회(AASLD)에 초록을 제출할 예정이다.

한미약품 관계자는 “IDMC의 지속적인 개발 권고는 에포시페그트루타이드가 유효성과 안전성 측면에서 기대 수준을 충족하고 있다는 점을 시사하며, 글로벌 신약으로서의 잠재력을 뒷받침하는 객관적 지표가 된다”며 “미충족 의료수요가 높은 MASH 환자들을 위해 약물 개발을 완수할 수 있도록 연구에 더욱 매진하겠다”고 말했다.

한편 한미약품은 에포시페그트루타이드뿐 아니라, 2020년 8월 미국 머크(MSD)에 1조원 규모로 라이선스 아웃한 에피노페그듀타이드(LAPS DualAgonist)역시 MASH 치료 혁신신약으로 개발하고 있다. 작년 6월 미국 MSD 주도로 글로벌 2b상을 시작했다.