에스바이오메딕스는 유전자가위 (CRISPR/Cas) 기술을 이용하여 난치질환에 대한 세포·유전자치료제(CGT: Cell and Gene Therapy) 개발을 본격화했다고 19일 밝혔다.

에스바이오메딕스는 돌연변이 유전자를 가진 환자 세포를 크리스퍼 유전자 가위로 교정해 정상 세포로 되돌린 후 이를 다시 환자에 투여하는 방식으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다. 유전자 교정 세포치료제 기초연구는 그동안 국책 과제를 수주해 진행해왔으며, 현재 상용화를 위해 준비하고 있다. 

3세대 유전자 가위로 불리는 크리스퍼/캐스 (CRISPR/Cas) 시스템은 20개 정도의 간단한 염기 서열만을 이용해 세포 내 유전자 중에서 원하는 위치를 정확하게 자르고 편집할 수 있다. 특히, 3세대 크리스퍼 유전자 가위는 1세대 징크핑거 뉴클레이즈 (Zinc finger nucleases)와 2세대 탈렌 (TALEN) 유전자 가위에 비해 간편하고 정교하기 때문에 생명공학의 혁명으로 불리고 있다. 

혈우병(hemophilia)은 유전자 변이로 혈액응고 과정이 원활하지 않아 발생하는 희귀 유전질환이다. 이 중 가장 높은 비율을 차지하는 것은 혈우병 환자의 약 70%를 차지하는 A형으로, 혈액응고인자 8번(Factor VIII; F8) 유전자에 변이가 생겼을 때 발생한다. 혈액응고인자 8번은 약 8 kbp로 유전자의 크기가 크며, 변이 형태가 단일 염기 변이, 역위, 대량 결실, 중복 등 복잡 다양하여 치료법 개발 연구가 미흡한 실정이다.

지난 1월 말 첨단 재생의료 및 첨단 바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 (이하, 첨생법)의 개정안이 통과됐다. 개정안에 따르면 치료제가 없거나 희귀질환일 경우 심의를 거쳐 첨단 재생의료 치료를 허용하도록 하고 있으며, 사용되는 치료제는 인체 세포 등 관리업 허가를 받은 세포처리 시설에서 제조하도록 하고 있다. 이에 따라 혈우병에 대한 에스바이오메딕스의 세포·유전자치료제는 임상치료 적용시기를 앞당길 수 있게 됐다.

에스바이오메딕스 관계자는 “3세대 유전자가위 기술인 크리스퍼 시스템을 이용한 세포·유전자치료제 파이프라인을 보유함으로써 회사의 주력분야인 세포치료제 개발의 다양성을 가져갈 수 있게 됐다”라며 “마땅한 치료제가 없는 유전질환을 가진 환자들에게 완치라는 희망을 줄 수 있도록 치료제 개발에 박차를 가하겠다”라고 포부를 밝혔다.

셀론텍 CI

재생의료 전문 바이오기업 셀론텍은 말레이시아 보건부 산하 의료기기청(MDA)으로부터 ‘리젠씰’에 대한 의료기기 시판허가를 획득했다고 19일 밝혔다.

리젠씰은 바이오콜라겐을 이식해 결손 또는 손상된 힘줄, 인대 등 연부조직을 보충하는 콜라겐사용조직보충재다. 바이오콜라겐은 셀론텍이 독자 개발해 미국 식품의약국(FDA) 원료의약품집(DMF)에 등재한 의료용 콜라겐으로 손상된 다양한 인체조직의 재생을 도모하는 고부가가치 핵심 원료다.

셀론텍 관계자는 “해외 연부조직 재생의료 시장에서 바이오콜라겐 원료의 액상형 주사제 상용화에 성공했다는 데 의미가 크다”라고 말했다. 이어 “아태지역에서 일본과 중국 다음으로 큰 규모를 차지하는 아세안(동남아국가연합) 주요국 의료기기 시장 중 말레이시아는 태국에 이어 두 번째로 큰 시장이다”라며 “현지 의료기기 유통사와 협력해 리젠씰이 해외시장에서 빠른 매출 성장을 이룰 수 있도록 만전을 기하겠다”라고 덧붙였다.

셀트리온, "램시마SC, 캐나다 염증성 장질환 적응증 치료 사용 승인"

셀트리온 CI

셀트리온은 캐나다 보건부(Health Canada)로부터 자가면역질환 치료제 램시마SC(미국 제품명: 짐펜트라, 성분명: 인플릭시맙)의 염증성 장 질환(이하 IBD) 적응증을 추가 승인받았다고 19일 밝혔다.

IBD는 면역체계가 대장 또는 소장을 표적으로 공격해 다발성 궤양과 출혈, 설사, 복통을 일으키는 만성 난치성 장 질환이며, 크게 궤양성 대장염, 크론병으로 나눠진다. 궤양성 대장염은 대장에만 염증이 발생하는 질환이지만 크론병은 사람의 입에서 항문까지 소화기 계 전체에 걸쳐 어느 부위에서든 발생할수 있는 만성염증성 장 질환이다. 

이번 IBD 적응증 승인은 크론병(CD) 환자 343명과 궤양성 대장염(UC) 환자 438명을 대상으로 진행한 글로벌 3상을 바탕으로 이뤄졌다. 임상에서 램시마SC는 1차 결과변수인 임상적 관해(CD 및 UC)와 내시경적 반응률(CD), 주요 2차 결과변수 모든 항목에서 통계적으로 위약 대비 우월한 유효성과 유사한 안전성을 확인했다.

램시마SC는 기존 정맥주사(이하 IV) 형태인 인플릭시맙 성분을 피하주사(SC)로 변경해 허가받은 유일한 바이오의약품이다. 환자가 병원을 방문하지 않고 원하는 장소에서 직접 주사할 수 있어 치료 편의성을 크게 개선한 것은 물론, 임상에서도 기존 IV 제형 대비 강점을 보여 기대를 모으고 있다.

셀트리온이 국제 학회에서 발표한 램시마SC 글로벌 3상의 사후분석 결과에 따르면, 램시마SC는 기존 용량(120mg) 대비 증량 투여(240mg)에서 효능 회복에 효과를 보인 반면, 안전성에는 유의한 차이가 없었다. 또한 램시마SC 단독 투여군에서 면역억제제 병용 투여군 대비 유사한 수준의 유효성과 안전성을 확보한 바 있다. 셀트리온 캐나다 법인은 유럽 등에서 누적된 방대한 처방 데이터를 바탕으로 제품의 우수성을 전파하고, 램시마SC를 IBD 분야 선두 치료제로 자리매김시킬 계획이다.

또한 셀트리온은 이번 캐나다 IBD 적응증 확보와 올해 미국에서 신약으로 출시하는 ‘짐펜트라’를 통해 북미 시장 공략을 가속화할 계획이다. 특히, 미국과 캐나다 양국에서 수익성을 극대화하기 위한 직접판매(직판) 체계 구축도 완료했다.

셀트리온 관계자는 “캐나다에서 IBD 적응증 추가 승인을 통해 램시마SC의 북미 시장 공략에 박차를 가할 수 있게 됐다”라며 “글로벌 임상에서 입증한 효능과 안전성을 바탕으로 유럽에서의 성공적인 시장 점유율 확대에 이어 북미에서도 양질의 바이오의약품 공급을 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.