한미약품과 GC녹십자의 공동 연구로 주목받고 있는 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 제형의 파브리병 치료 혁신신약’ 후보인 ‘LA-GLA’(코드명 : HM15421/GC1134A)의 주요 연구 결과가 전 지난 4~9일(현지시각) 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2024’에서 발표됐다. 

이 신약후보는 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인됐다.

파브리병은 X염색체에 위치한 유전자의 변형에 의해 주로 남성에 나타나는 X 염색체 열성유전 질환이다. 리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생한다. 체내에서 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

한미약품은 LA-GLA의 ‘리소좀 내 안정성’과 ‘연장된 생체 내 반감기’를 이번 연구를 통해 확인했다. 이를 토대로 기존 1세대 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로, 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에 가서 수 시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장기능 악화에 대한 유효성 부족 등 여러 한계점이 있다.

양사는 이번 연구에서 파브리병 동물모델을 대상으로 LA-GLA 반복 투약시 기존 치료제 대비 신장기능 및 섬유화 개선 효능이 확인됐다. 또 LA-GLA 반복 투약시 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의하게 개선됐고, 당지질 축적에 의한 혈관벽 두께 증가 현상도 효과적으로 억제됐다.

한미약품은 이같은 연구 결과를 토대로, LA-GLA의 희귀의약품지정(ODD) 및 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.

이 회사 관계자는 “희귀질환 치료제 개발은 환자와 가족들이 겪는 큰 고통을 감안할 때 제약기업 본연의 사명감으로 끝까지 매진해 나가야 하는 영역”이라며 “새로운 치료 패러다임을 제시하는 차세대 파브리병 치료제를 성공적으로 상용화할 수 있도록 연구 역량을 집중하겠다”고 말했다.

셀트리온 바이오시밀러(리툭시맙·트라스투주맙·아달리무맙) 3종, 페루 공공기관 입찰서 수주 성공

셀트리온의 ‘유플라이마’(윗줄 왼쪽부터 시계방향). ‘허쥬마’. ‘트룩시마’ 등 바이오시밀러 3종

근로자보험공단 입찰에서는 유방암 및 위암 등의 치료에 쓰이는 항암제 바이오시밀러 ‘허쥬마’(성분명 : 트라스투주맙)도 함께 낙찰됐다. 이 입찰은 페루 트라스투주맙 시장의 53%에 해당하는 최대 규모 물량으로, 이달부터 1년간 허쥬마가 공급될 예정이다.

수주 성과는 항암제뿐만 아니라 자가면역질환 제품에서도 이어졌다. 셀트리온은 페루에서 처음 열린 아달리무맙 입찰에서 ‘유플라이마’(성분명 : 아달리무맙)가 낙찰에 성공해 제품 경쟁력을 입증했다고 밝혔다. 해당 입찰 역시 근로자보험공단에서 주관했으며, 페루 아달리무맙 시장의 약 20%에 달하는 규모로 알려졌다.

셀트리온 페루 법인은 수년 동안 현지 입찰에서 낙찰된 제품들의 가격, 물량 및 공급 추이 등 여러 요소들을 종합적으로 분석해 최적화된 전략을 추진한 결과 낙찰에 성공할 수 있었다고 강조했다. 이와 함께 최근 페루 규제기관에서 의약품의 품질, 공급 안정성 등에 대한 관리를 엄격하게 운영하고 있는 가운데, 셀트리온이 풍부한 글로벌 처방 데이터를 보유하고 있고 제품 공급 이슈도 발생한 적이 없어 회사 및 제품에 대한 신뢰도가 꾸준히 높아지고 있다고 설명했다.

셀트리온은 페루 시장에서 세계 유일의 인플릭시맙 피하주사제형인 램시마SC와 직결장암, 비소세포폐암 등의 치료에 쓰이는 항암제 바이오시밀러 ‘베그젤마’(성분명 : 베바시주맙)도 각각 올해 중순과 연말에 출시할 예정이어서 입찰 성과는 당분간 계속 이어갈 수 있을 것으로 전망하고 있다.

셀트리온 중남미 지역 강경두 담당 팀장은 “현지 의료시장에 대한 철저한 분석, 정부기관과의 긴밀한 네트워크 등을 통해 좋은 성과를 이룰 수 있었다”며 “올해 중남미 전역에서 제품 출시, 입찰 참여 등 시장 영향력을 높일 수 있는 이벤트를 앞두고 있는 만큼, 페루에서 거둔 성과가 인접 국가들로 확대될 수 있도록 마케팅 활동을 강화할 것"이라고 말했다. 

그래디언트바이오컨버전스, 美 스트랜드테라퓨틱스와 차세대 mRNA 치료제 개발

그래디언트바이오컨버전스 로고

계약에 따라 양사는 스트랜드테라퓨틱스의 mRNA 기반 고형암 치료제 STX-001을 고도화하는 후속 파이프라인 개발에 협력할 예정이다. STX-001은 종양 미세환경에 면역세포의 유입을 활성화하여, 종양세포의 사멸을 유도하는 기전의 치료제다.

이를 위해 스트랜드는 개발의 핵심 요소인 mRNA와 지질나노입자(LNP) 전달체를 개발 및 생산하고, 그래디언트 바이오컨버전스는 오가노이드 및 면역세포 공배양 플랫폼을 활용해 mRNA 치료제의 효과를 검증할 계획이다. 양사는 합의에 따라 구체적인 계약 규모는 공개하지 않기로 했다.

스트랜드테라퓨틱스는 mRNA 기반 합성생물학 분야에서 선도적 역할을 하는 매사추세츠 공대(MIT) 출신 전문가들이 설립한 바이오 기업이다. 생물공학적으로 약물작용점, 작용강도 및 치료 지속 시간을 조절할 수 있는 최초의 장기 작용형 mRNA 치료제를 개발하고 있다. 앞서 지난 1월에는 첫 번째 파이프라인인 STX-001의 임상 1상 시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다.

그래디언트바이오컨버전스는 세계 최대 규모의 환자 유래 오가노이드 유전체 정보 조합 뱅크와 오가노이드 약물반응성 데이터를 바탕으로 자체 수립한 오가노이드 약물평가 플랫폼을 활용해 스위스 등 글로벌 제약사들과 공동연구 계약을 이끌어 내고 있다.

목암생명과학연구소-이화여대 약대, AI 기반 신약개발 연구 MOU 체결

13일 오후 서울 서초동 목암연구소에서 김선 목암생명과학연구소 소장(왼쪽)과 최선 이화여대 약대 교수가 AI 기반 신약개발 연구 MOU를 체결하고 있다.

두 기관은 인공지능(AI) 기반의 신약개발 분야 협력을 강화해 학계와 산업계 간 협력의 모범 사례를 제시해 나갈 계획이다.

목암연구소는 2022년 인공지능 기반 신약개발 연구소로 탈바꿈한 뒤, mRNA 치료제 및 다양한 모달리티(Modality)의 신약개발 연구에 매진하고 있다. 최선 교수팀은 표적단백질 3차원 구조 및 다이내믹스 등의 분야에서 뛰어난 연구성과를 인정받고 있다.