한독의 새로 진단받은 치료 관련 급성 골수성백혈병(therapy related AML, t-AML) 성인 치료 및 새로 진단받은 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병((Acute myeloid leukemia with myelodysplasia-related changes(AML-MRC) AML-MRC) 성인 치료제인 ‘빅시오스리포좀주’가 두 번째 도전 만에 건강보험 급여 등재를 위한 건강보험심사평가원의 암질환심의위원회(암질심)를 22일 통과했다. 이번 암질심은 올해의 마지막 회의다.  

AML-MRC은 신규 진단된 AML의 약 20%를 차지하는 흔한 유형이다. 골수이형성증후군(myelodysplastic syndrome, MDS)  전력을 가지면서 말초혈액이나 골수에서 20% 이상의 형태학적 골수이형성 특징(morphological features of myelodysplasia)을 보이거나, 또는 MDS 관련 세포유전학적 비정상을 동반한 골수이형성/골수증식신생물(myelodysplastic/myeloproliferative neoplasm, MDS/MPN)이 있으면서 다른 특정(재발성) 유전자 결함에 의한 비정상인 아닌 경우로 진단되고 있다. 

빅시오스는 지난해 11월 말 식품의약품안전처의 허가를 받아 곧바로 급여 신청까지 도전했지만, 지난 6월 개최된 암질환심의위원회에서 급여를 인정받지 못했다.

빅시오스는 아일랜드에 본사를 둔 글로벌 제약회사 재즈파마슈티컬(Jazz Pharmaceuticals)로부터 도입한 제품으로, 리포좀 제형 개발을 통해 급성골수성백혈병 치료에 집중항암화학요법(intensive chemotherapy)으로 사용되는 '시타라빈'과 '다우노루비신' 병용요법 효과를 개선했다.

길리어드사이언스코리아의 항체약물결합체(ADC) 신약 ‘트로델비주’(Trodelvy, 성분명 사시투주맙 고비테칸, Sacituzumab Govitecan-hziy)는 삼중음성유방암 치료제의 급여신청 첫 도전에 급여기준 설정에 성공했다. 이전에 두 번 이상의 전신치료를 받은 적이 있고, 그 중 적어도 한 번은 전이성 질환에서 치료를 받은, 절제 불가능한 국소진행성 또는 전이성 삼중음성유방암 성인 환자의 치료가 해당 적응증이다.

재발한 환자에게 쓸 수 있는 항암제가 사실상 전무해 미충족 수요가 컸던 삼중음성유방암(Triple-Negative Breast Cancer, TNBC)에 효과적인 치료제로 주목받은 트로델비는 단번에 암질심 문턱을 넘었다.  

베이진코리아의 브루톤티로신키나제(Bruton’s tyrosine kinase, BTK) 억제제인 ‘브루킨사캡슐’(Brukinsa, 성분명 자누브루티닙 Zanubrutinib)은 외투세포림프종(MCL)의 성인 환자 단독요법 2차 치료제, 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소림프구성 림프종(SLL)에서 성인 환자 단독요법 2차 치료제, 만 65세 이상 또는 동반질환이 있는 만 65세 미만의 이전에 치료를 받은 적이 없는 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소림프구성 림프종(SLL)의 성인 환자 단독요법 1차 치료제로 한꺼번에 3개의 급여기준이 설정되는 성과를 올렸다. 

베이진은 크게 △발덴스트롬 마크로글로불린혈증(Waldenstrom Macroglobulinemia, WM) △MCL  △CLL/SLL △재발성/불응성 변연부 림프종(MZL) 성인 환자 단독요법 2차 치료제 등 4가지 적응증을 갖고 있으나 WM에서만 지난 5월부터 브루킨사캡슐 80mg에 보험급여가 적용되고 있다.

한국로슈의 ‘젤로다정’ 등 카페시타빈 함유 항암제는 근치적 절제술을 시행한 담관암 또는 근육침습성 담낭암 치료제로서 급여 기준을 확대하는 적정성이 인정됐다.

하지만 한국아스트라제네카 PD-L1 억제제인 ‘임핀지주’(Imfinzi 성분명 더발루맙 Durvalumab)의 젬시타빈 및 시스플라틴과의 병용요법은 국소 진행성 또는 전이성 담도암 환자의 1차 치료제로의 급여 확대에 실패했다. 다만 더발루맙과 병용하는 젬시타빈과 시스플라틴은 환자가 약제비의 일부를 부담하는 조건으로 부분 급여가 인정됐다. 

보령의 ‘젬자주’ 등 젬시타빈 함유 항암제는 근치적 절제술을 시행한 바터팽대부암에서 급여 확대에 실패했다. 바터팽대부(ampulla of Vater)는 담관과 췌관이 합류하면서 십이지장과 만나는 넓은 부위를 말한다. 

지난 6월, 13개 적응증에 대해 동시에 급여확대 신청을 해 주목받은 한국MSD의 항 PD-1 면역관문억제제인 ‘키트루다주’(Keytruda, 성분명 펨브롤리주맙 Pembrolizumab)는 이번에 4가지 암 적응증의 심의에 올랐지만 재논의 판정을 받으며 암질심 문턱을 넘지 못했다.  

지난 10월의 7차 암질심에서는 식도암, 자궁내막암, 직결장암 등 3가지 암종이 재논의 대상으로 좌초한 데 이어, 이번 8차 암질심에서는 △수술이 불가능한 국소 재발성 또는 전이성 삼중음성 유방암 △전이성 또는 수술이 불가능한 재발성 두경부 편평상피세포암 △지속성, 재발성 또는 전이성 자궁경부암 △BCG-불응성 고위험 비근침습성 방광암 등이 재논의로 판정받았다. 

심평원은 키트루다 심의와 관련, 급여확대로 신청된 다수의 적응증을 대상으로 적응증별로 의학적 타당성, 진료상 필요성 등을 우선 검토하고, 입증된 적응증의 전체 재정에 대해 제약사의 재정분담(안)을 제출받아 영향을 분석하여 급여기준 설정 여부를 결정하겠다“는 입장을 밝혔다.