한국BMS제약은 급성골수성백혈병(AML) 유지요법 치료제 ‘오뉴렉정’(Onureg 성분명 아자시티딘 azacitidine)이 8월 1일부터 건강보험 급여 적용을 받는다고 밝혔다. 급여 적용 대상은 공고요법 시행유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성하고, 조혈모세포이식(HSCT)이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 성인 환자이다.

세부 조건으로는 △세포유전학적으로 중등도 또는 고위험군인 경우 △저메틸화제(HMA, Hypomethylating agent) 사용 경험이 없는 경우 △조혈모세포이식 경험이 없는 경우 △55세 이상으로 전신상태가 조혈모세포이식에 적합하지 않은 경우 △유도요법 이후 완전관해(first CR 또는 CRi) 달성 4개월 전후 7일 이내 투여 등을 모두 만족할 때 급여가 인정된다.

급성골수성백혈병 환자들은 1차 완전관해에 도달하더라도 잔존 백혈병 세포로 인한 재발 위험을 낮추기 위해 추가 치료를 받아야 한다. 일부 환자들은 조혈모세포이식을 통해 완치를 기대할 수 있지만 적잖은 환자가 고령, 동반질환, 이전 치료에서의 이상반응 등의 이유로 조혈모세포이식을 받을 수 없다. 이렇게 상당수의 환자들이 조혈모세포이식을 받지 못하고 높은 재발 위험에 놓여 있지만 최근까지 해당 환자들의 관해 상태를 유지하기 위한 연장치료 요법이 마땅치 않았다.

정준원 연세대 세브란스병원 혈액내과 교수는 “표준용량 관해유도 항암화학요법을 시행받고 관해에는 도달하였으나, 조혈모세포이식이 어려운 급성골수성 백혈병 환자들은 이후 후속 치료를 통해 완전관해 상태를 길게 유지하고 재발을 최대한 억제하는 것이 매우 중요하다”며 “그동안 치료 옵션의 부재로 유지치료를 받지 못했던 급성골수성백혈병 환자들에게 오뉴렉의 급여 적용은 무엇보다 고무적인 소식”이라고 말했다. 이어 “이번 오뉴렉 급여 적용은 국내 급성골수성백혈병 환자들의 재발 위험을 낮추고 생존기간을 연장시키는 데 큰 도움이 될 것으로 기대한다”고 덧붙였다.

오뉴렉은 2022년 3월 22일 국내 허가를 받았다. 미국에선 2020년 9월에 허가받았다. 국내에서 허가받은 첫 번째 급성골수성백혈병 환자의 유지요법 치료제로, 1일 1회 경구 투여한다. 오뉴렉 등장 이전에는 아자시타딘 성분의 항암제로 세엘진 ‘비다자주’(Vidaza), 삼양홀딩스 ‘아자리드주’(Azalid), 보령제약의 ‘비자다킨주’(Vizadakin), 인타스파마슈티컬스의 ‘아자딘주’(Azadine) 등이 있었으나 모두 주사제였다. 경구제인 오뉴렉 등장으로 그동안 주사제만 있던 시장에 변화를 일으킬 것으로 보인다.

QUAZAR AML-001 임상시험에서 오뉴렉은 전체생존기간 중앙값(mOS)을 24.7개월까지 도달시켰다. 이는 위약군의 14.8개월보다 약 10개월 연장된 수치로, 치료 1년 및 2년 시점에 생존한 환자 비율 역시 오뉴렉이 각각 73%, 51%를 기록하며 위약군(56%, 37%)보다 높게 나타났다. 무재발생존기간(RFS) 중앙값 지표에서도 오뉴렉이 10.2개월로 위약군(4.8개월)보다 5.4개월 높게 나타나 유의한 재발 위험 감소 효과를 보여줬다.

이혜영 한국BMS제약 대표는 “이번 오뉴렉의 급여 적용으로 국내 급성골수성백혈병 환자들에게 완전관해 상태를 효과적으로 유지하고 생존기간까지 연장시킬 수 있는 치료 옵션을 제공하게 돼 기쁘다”며 “이번 급여 개시는 최근 허가된 5개 신약 중 인레빅에 이어 두번째로, 환자 중심주의 아래 미충족 의료수요가 큰 중증질환에서 치료 접근성을 향상시키기 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다.