한국다케다제약(대표 문희석)은 자사의 경구용 다발골수종 치료제 ‘닌라로(성분명: 익사조밉)’가 한국인 대상 최초의 리얼월드 연구를 통해 전향적 임상 연구와 유사하거나 더 우수한 유효성 및 안전성 프로파일을 확인했다고 22일 밝혔다. 

이번 연구 결과는 지난 11일자로 온라인 국제혈액학회지(International Journal of Hematology)에 게재됐다. 

2019년 8월~ 2020년 12월까지 국내 8개 의료기관에서 닌라로 3제(IRd: 익사조밉,날리도마이드,덱사메타손) 요법으로 치료를 받은 재발∙불응성 다발골수종(RRMM, relapsed and/or refractory multiple myeloma) 환자 60명의 유효성과 안전성 데이터를 분석한 결과, 전체반응률(ORR, Overall Response Rate)은 85%로 나타났고, ‘매우 우수한 부분반응’(VGPR) 또는 그 이상인 환자 53%가 포함됐다. IRd 요법의 임상적 혜택(Clinical Benefit Rate)은 92%의 환자에서 관찰됐다.

추적 기간 중앙값 23.6개월(0.5~35.5개월) 이후 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 25.9개월로 나타났다(95% CI, 18.8-33.0). 이는 IRd요법에 대한 전향적 임상 3상 연구인 TOURMALINE-MM1에서 확인한 무진행생존기간 중앙값 20.6개월보다도 개선된 결과다. 전체생존율(OS)은 중앙값에 도달하지 않았다.

안전성 프로파일은 전향적 임상 연구 결과와 유사했다. 가장 흔하게 나타난 이상반응은 발진(22명, 37%)이었으며, 오심, 구토(각 14명/23%) 등 순이었다.

특히, 이번 리얼월드 연구에는 기저질환 등 신체적 요인에 의해 전향적 임상 시험의 선정 기준을 적용하면 임상 시험에 참여할 수 없는 컨디션의 환자가 40% 포함되었음에도 불구하고 우수한 유효성과 안전성 프로파일이 확인됐다는 점에 의의가 있다. 그 중 기저 심혈관계(CV) 위험 질환을 갖고 있는 환자가 45%(27명)로 가장 많았으며, 고혈압이 35%(21명), 당뇨병이13%(8명)이었다. 그 외 뇌혈관 질환, 관상동맥 질환 등을 가진 환자도 포함됐다.

이번 연구를 진행한 동아대학교병원 혈액종양내과 이지현 교수는 “본 연구는 실제 국내 처방 환경에서 재발∙불응성 다발골수종 환자들을 대상으로 IRd 요법의 유효성과 안전성 프로파일을 확인한 최초의 실제 임상 연구 결과라는 점에서 의미가 있다”며 “본 연구 결과를 통하여 국내 재발∙불응성 다발골수종 환자들이 유효성과 안전성 프로파일이 확인된 치료 혜택을 제공받는데 보탬이 되길 기대한다”고 말했다.

한편, 닌라로는 다발골수종 치료 최초의 경구용 프로테아좀 억제제(Proteasome inhibitors; PI)로, 유효성과 더불어 복약 편의성이 높고 입∙통원에 따른 치료부담을 줄여 재발이 잦아 장기 치료를 이어가야 하는 다발골수종 환자들의 삶의 질 향상에 기여한다.

이선진 한국다케다제약 온콜로지 사업부 총괄은 “이번 연구는 2019~2020년 등록된 국내 닌라로 처방 초기 환자를 대상으로 한 연구이자 아시아에서 출판된 최초의 닌라로 리얼월드 연구 결과라는 점에서 의미가 크다”며 “닌라로의 일관된 효능과 내약성, 안전성 프로파일을 바탕으로 국내 많은 다발골수종 환자들의 삶의 질을 개선하고 생존 기간을 연장하는 최적의 치료 옵션으로 공고히 자리매김해 나갈 수 있도록 지속 노력할 것”이라고 밝혔다.