프랑스 사노피와 스웨덴 제약기업 소비(Sobi, Swedish Orphan Biovitrum AB)의 혈우병 A 신약후보물질인 에파네스옥토코그 알파(efanesoctocog alfa, BIVV001)가 미국 식품의약국(FDA)에 생물학적제제 허가신청서(BLA) 접수가 통과되면서 우선심사 대상으로 지정받았다고 30일(현지시각) 발표했다. 

에파네스옥토코그 알파는 혈우병A 환자에 대한 주 1회 예방적 투여를 통해 출혈로부터의 보호를 확대하도록 설계된 새로운 재조합 제8혈액응고인자(factor VIII) 치료제다. 우선심사 대상 지정에 따른 FDA 심사 기한은 내년 2월 28일까지로 정해졌다.

이번 BLA 제출은 XTEND-1 3상 임상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 시험의 데이터에 의해 뒷받침된다. 연구 데이터는 환자 간 비교를 바탕으로 임상적으로 의미 있는 수준의 출혈 예방과 기존 응고인자 예방요법 대비 우수성을 입증했다.

에파네스옥토코그 알파는 내약성이 양호했고 8인자 항체 발생은 없었다. 환자의 5% 이내로 발생한 가장 흔한 치료 후 이상반응은 두통, 관절통, 낙상, 요통 등이다. 이러한 결과는 최근 열린 제30회 국제혈전지혈학회(International Society of Thrombosis and Haemostasis Congress)에서 발표됐다.

에파네스옥토코그 알파는 2022년 5월에 8인자 억제제로는 처음으로 FDA 혁신치료제로 지정받았다. FDA는 또 에파네스옥토코그 알파를 2017년 8월에 희귀의약품, 2021년 2월 에 패스트트랙 대상으로 지정했다.

미국 미시간대 소아 혈우병 담당 스티브 파이프(Steve Pipe) 교수는 “혈액응고인자 치료는 혈우병 치료의 기본으로 남아있지만 이 분야에서 출혈 방지 및 번거로운 치료요법과 관련된 과제를 해결하기 위한 혁신이 필요하다”고 설명했다. 이어 “에파네스옥토코그 알파는 승인될 경우 거의 한 주 내내 정상적인 인자 활성도에 근접할 수 있게 해 새로운 예방 단계를 제시할 수 있다”며 “이러한 치료적 이점은 혈우병 A 환자들의 미충족 의료수요에서 중요한 발전을 의미하며 예방 치료 환경을 변화시킬 수 있다”고 말했다.

사노피 개발 부문 글로벌 총괄 겸 최고의학책임자 디트마르 베르거(Dietmar Berger) 박사는 “중추적인 XTEND-1 임상 3상 시험 결과는 에파네스옥토코그 알파의 연간 출혈률 감소 효과를 보여줘 이 질병의 최고 효능을 가진 치료제가 될 수 있는 잠재력을 입증했다”며 “혈우병 A 커뮤니티에게 새로운 치료제를 제공하기 위해 FDA와 심사 기간 긴밀히 협력할 것”이라고 말했다.

사노피 및 소비는 내년에 XTEND-Kids 소아 임상시험의 데이터가 나온 이후 유럽에 신약승인신청을 낼 계획이다. 유럽 집행위원회는 에파네스옥토코그 알파를 2019년 6월에 희귀의약품으로 지정했다.