일동제약(대표 윤웅섭)이 개발중인 비알콜성지방간염(NASH) 치료제 후보물질 ID119031166M이 미국에서 임상 1상에 착수한다. 일동제약은 지난달 29일 미국 FDA로부터 ID119031166M에 대한 임상 1상의 승인을 받았으며, 이를 바탕으로 미국 LA지역에서 임상 1상에 착수할 것이라고 밝혔다.

일동제약은 임상1상을 통해, 건강한 성인대상자로부터 ID119031166M의 안전성, 내약성 및 약동학 평가를 주요하게 연구한다. 특히 단회용량 및 다회용량으로 구분된 시험을 통해 용량을 단계적으로 올리면서 최대 투여 가능용량과 예상 유효용량을 확인하게 되며, 아울러 약물에 대한 식이영향도 함께 평가할 계획이다.

일동제약 ‘ID119031166M’은 파네소이드 X 수용체(farnesoid X receptor, FXR)와 결합해 해당 수용체를 활성화시키는 FXR 작용제(agonist) 기전의 NASH 치료 후보물질이다. FXR은 세포 내의 핵에 존재하는 수용체들 중 하나로, 간의 지질 및 당 대사, 담즙산의 생성 및 배출, 염증 반응 등에 관여하는 것으로 알려져 있다. 

회사 측에 따르면, ‘ID119031166M’은 FXR에 작용하여 간 내부의 지방 축적, 염증 및 섬유화 등과 밀접한 연관이 있는 담즙산의 대사를 조절하여 NASH 증상을 개선한다. 생체 외(in vitro) 연구 및 질환동물모델 연구 결과, 약물 효력 및 표적 선택성, 간 섬유화 억제 및 NASH 증상 개선에 대한 효과 등이 유의미하게 확인된 바 있다.

일동제약 관계자는 “임상 1상 시험의 디자인은 일동제약 연구개발본부뿐만 아니라 임상약리컨설팅회사 애임스바이오사이언스와의 유기적인 협력을 통해 설계되었다”며 “FDA와 pre-IND을 통해 사전에 협의를 마쳐 순조롭게 IND 승인을 받았다”고 밝혔다. 이어 “내년 하반기 중 임상 1상 완료를 목표로 임상에 역량을 집중할 것”이라고 말했다.

비알코올성 지방간염은 가장 흔한 만성 간질환의 하나로 미국 국립, 당뇨병, 소화기, 신장질환 연구소(NIDDK)에 따르면, 미국 성인의 약 1.5%~6.5%가 NASH 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다.

이에 따라 NASH 관련 시장은 급격히 증가하고 있으며, GlobalData에서 제공한 데이터(2022.03)에 따르면, 미국을 포함한 주요 7개국 기준으로, 2021년 2,270억원 규모에서 2031년에는 약 36조원에 이를 것으로 전망되고 있다. 

비알코올성지방간염의 치료를 위해 전세계적으로 다수의 신약 과제가 활발히 진행되고 있음에도, 아직 허가 사례는 없어 마땅한 치료제가 없는 상황이다.