미국 매사추세츠주 월섬(WALTHAM)의 동종이계 T세포 면역치료제 개발 전문 제약기업 알로비어(AlloVir 나스닥 ALVR)는 개발 중인 선도 다중 바이러스 특이성(multi-virus-specific) T세포 치료제 포소류셀(posoleucel)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘첨단재생의학치료제’(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT)로 지정됐다고 20일(현지시각) 발표했다. 

포소류셀은 동종이계 조혈모세포(HCT) 이식수술을 받은 후 감염 위험도가 높아지는 소아 및 성인 환자들이 취약한 6개 바이러스로 질환에 걸리지 않도록 예방해주는 약물이다. 파괴적인 6개 바이러스는 아데노바이러스(AdV), BK바이러스(BKV), 거대세포바이러스(CMV), 엡스타인-바 바이러스(EBV), 인간 헤르페스바이러스-6형(HHV-6), JC바이러스(JCV) 등이다.

포소류셀이 FDA에 의해 RMAT로 지정받은 것은 이번이 3번째이다. 앞서 FDA는 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 소아 및 성인들에게서 BK바이러스 감염에 의한 출혈성 방광염 치료, 동종이계 조혈모세포 이식수술 후 아데노바이러스 감염증 치료 용도로 포소류셀을 RMAT로 지정한 바 있다. 

이는 포소류셀이 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받아 면역계가 약화된( immunocompromised) 환자들이 직면하고 있는 상당한 미충족 의료 수요에 부응할 변혁적(transformative) 치료제가 될 수 있다는 FDA의 인식을 반영한 결과다. 

RMAT로 지정되면 개발‧심사 과정이 신속하게 진행될 수 있도록 FDA가 임상시험 설계를 비롯한 관련 절차들을 거칠 때 초기단계에서부터 긴밀한 의사소통에 나서게 된다. 

포소류셀은 유럽의약품청(EMA)에서도 아데노바이러스, BK바이러스, 거대세포 바이러스, 엡스타인-바 바이러스, 인간헤르페스바이러스-6형에 의한 중증 감염증 치료제로 ‘우선심사’(PRIority Medicines, PRiME) 대상으로 지정됐다. 

알로비어의 어셈 아틸라소이(Ercem Atillasoy) 최고 규제‧안전성 책임자는 “하나의 치료제가 3회에 걸쳐 RMAT로 지정된 것은 전례가 없다”며 “현재까지 치료제가 없는 조혈모세포 이식수술 후 면역계 취약 환자들을 위한 중요한 치료옵션을 제공하는 것이자 다중 바이러스를 보유한 환자들을 관리할 수 있는 한 변혁적인 접근법임을 알리는 것”이라고 강조했다.

실제로 포소류셀은 위험도가 높은 환자들을 위한 예방요법제나 포소류셀이 표적으로 겨냥하는 6개 바이러스 가운데 한 가지 이상이 재활성화된 환자들을 겨냥한 선제적 치료제가 될 수 있을 것이란 기대가 쏠리고 있다.

동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 환자 중 90% 정도는 최소한 한 가지 이상의 바이러스가 재활성화되고 있다. 연간 4만명이 이 수술을 받고 있어 시장성도 크다.

이번에 FDA는 라벨 공개 2상 임상시험에서 확보된 최초 자료를 근거로 포소류셀을 RMAT로 지정했다. 이 시험은 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 후 6개 다빈도 바이러스에 의한 치명적인 감염증을 예방하는 데 포소류셀이 나타낼 수 있는 효과를 평가하기 위해 설계됐다.

임상 결과는 지난달 19~23일 온라인으로 개최된 제48회 유럽혈액골수이식수술학회(EBMT) 연례 학술대회에서 발표됐다. 현재 진행 중인 2상에서 최소한 한차례 이상 포소류셀을 투여받은 26명의 피험자들 가운데 투여를 마쳤거나, 중단했거나, 현재도 포소류셀을 계속 투여받고 있는 환자를 14주차 시점에서 컷오프해 분석 가능한 24명을 평가한 결과 유의할 만한 감염증 발생한 사례는 3명에 그쳤다. 21명은 임상적으로 유의할 만한 감염증에 걸리지 않았다. 아울러 반복 투여하더라도 일반적으로 양호한 내약성을 보였다. 2상 최종결과는 올해 말 경 도출될 전망이다.