노바티스가 영국 런던의 안과질환 유전자치료제 전문 제약기업 자이로스코프테라퓨틱스(Gyroscope Therapeutics)의 지분 100%를 최대 15억달러에 인수한다고 22일(현지시각) 발표했다. 노바티스는 선불 계약금으로 8억달러, 추가 마일스톤으로 7억달러 등 최대 15억달러를 지급키로 했다.  

자이로스코프는 노화 관련 망막질환인 건성 황반변성이 진행성으로 나타나는 지도형 위축(geographic atrophy, GA) 치료제 후보물질인 ‘GT005’을 보유하고 있다. 

망막 지도형 위축은 진행성‧불가역적 시력손상으로 귀결되지만 지금까지는 허가받은 치료제가 전무해 미충족 의료수요가 큰 영역이다. GT005는 노인성 황반변성이 진행돼 망막 지도형 위축을 치료하기 위해 망막 하부에 1회 투여하는 AAV2 기반 유전자치료제 후보물질이다.

GT005는 면역계를 구성하는 보체계(補體系)의 과잉활동에 대응해 균형을 회복해주는 유전자치료제 후보물질이다. 보체계의 활성을 조절(억제)하는 CFI 단백질의 생성량을 증가시키는 기전으로 작용하게 된다. 자이로스코포 창업자인 데이비드 카바나(David Kavanagh)에 따르면 CFI 유전자의 희귀한 유전자 변이가 진행성 건성 노인성 황반변성을 초래하고 이들은 CFI 수치가 낮다. 보체의 과다활동은 건강한 조직에 손상을 입히는 염증을 초래할 수 있는데 노인성 황반변성의 발생 및 진행에 밀접한 관련이 있다는 게 카바나의 설명이다. 

GT005는 망막 지도형 위축에 대한 유효성 및 안전성을 1건의 1/2상, 2건의 2상 임상시험을 통해 평가 중이다. FDA는 2020년 9월 22일 GT005를 망막 지도형 위축 치료를 위한 ‘패스트트랙’ 대상으로 지정한 바 있다.

자이로스코프는 GT005 테라퓨틱스 측은 이와 함께 초기 발굴단계의 망막질환 치료제 파이프라인에 포함된 자산들을 추가로 보유하고 있다.

노바티스 제약사업부의 마리-프랑스 취댕(Marie-France Tschudin) 대표는 “안과질환 유전자치료제 분야에서 개척자적 연구를 진행해온 노바티스는 미국시장을 제외한 글로벌 시장에서 ‘럭스터나’를 발매하면서 얻은 경험에 힘입어 안과질환 유전자 치료제 분야에서 탄탄한 전문성을 확보하고 있다”며 “앞으로도 노바티스는 유망한 단회용 유전자치료제 개발을 지속해나갈 것”이라고 말했다.

‘럭스터나주’(Luxturna, 성분명: 보레티진 네파보벡 voretigene neparvovec-rzyl)는  RPE65 유전자의 이중대립형질 돌연변이로 인한 유전성 망막이영양증(Inherited Retinal Dystrophy, IRD)을 치료하는 단회 치료용 유전자치료제로 망막에 주사한다. 2017년 12월 18일 미국 스파크테라퓨틱스( Spark Therapeutics)가 개발했고 이 회사가 미국 판권을 보유하다가 2018년 12월 43억달러에 로슈에 인수됨에 따라 판권도 넘어갔다. 이 치료제의 미국외 판권은 2018년 1월 24일 노바티스가 스파크테라퓨틱스로부터 사들였다. 

자이로스코프의 CEO인 쿠렘 파루크(Khurem Farooq)는 “자이로스코프 연구팀이 실명의 주요 원인에 대한 최초의 유전자 치료법이 되길 희망하고 이를 개발하는 게 자랑스럽다”며 “노바티스와 힘을 합치면 GT005에 대한 개발 프로그램을 확장하고 흥미로운 파이프라인의 잠재력을 실현하는 데 추가 전문지식과 자원을 제공받음으로써 약속을 이행하는 능력이 크게 향상될 것”이라고 말했다.