스위스 세인트갈렌(ST. GALLEN)에 본부를 둔 비포파마(Vifor Pharma)가 22일(현지시각) 임상단계의 혈관석회화 및 연조직장애 치료제를 각각 세계 최초로 개발 중인 스페인 팔마(PALMA)의 사니피트테라퓨틱스(Sanifit Therapeutics)와 스위스 취리히 소재 이노시텍(Inositec AG)을 동시에 인수한다고 발표했다.  

비포파마는 만성신장질환으로 투석 중인 환자가 흔히 겪는 가려움증(Chronic kidney disease-associated pruritus, CKD-aP)에 대한 치료제 ‘코르수바’(Korsuva, 성분명 디펠리케팔린, difelikefalin, 코드명 CR845)를 미국 코네티컷주 스탬퍼드(Stamford) 소재 카라테라퓨틱스(Cara Therapeutics)가 공동 개발해 올해 8월 23일 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 비포파마는 이 약의 미국 및 유럽 및 기타 국가(한국 및 일본 제외)의 판권을 갖고 있으며 이번 사니피트 및 이노시텍 인수로 신장-심장질환에서 일관성 있는 파이프라인을 확보하게 됐다. 특히 사니피트로부터는 중증 투석 환자, 이노시텍으로프는 중등도 이하의 비 투석 환자를 대상으로 한 신약개발이 가능해졌다. 

사니피트가 개발 중인 SNF472는 말기 신장질환 환자의 석회성 요독 동맥병증(calcific uremic arteriolopathy, CUA) 및 말초동맥질환(Peripheral Artery Disease, PAD)를 개선하는 혈관 석회화 억제 기전을 갖는 계열 최초의 신약후보물질로 현재 3상 임상을 진행 중이다. 칼슘이 혈관에 축적되는 이들 질환을 통틀어 칼시필락시스(calciphylaxis)라고도 한다.

​​SNF472는 정맥주사제로 아직까지 CUA 또는 PAD에 대해 특별히 승인된 의약품은 없다. 이미 미국 식품의약국(FDA)에서 CUA 및 PAD 치료제로 희귀의약품으로 지정됐으며, 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)도 CUA 희귀의약품으로 지정했다. 

이노시텍의 INS-3001은 만성신장질환(chronic kidney disease, CKD) 관련 PAD 및 대동맥판막협착증(Aortic Valve Stenosis, AVS)과 같은 비투석 혈관 및 심혈관 석회화 질환 치료제를 목표로 개발되고 있다. 

INS-3001은 심혈관질환 이환율 및 사망률에 주요한 인자인 PAD 및 AVS 환자를 위한 1일 1회 피하주사제다. INS-3001을 매일 투여하면 혈관 석회화 초기 단계의 환자가 최적으로 치료될 수 있다. 반면 말기 신장질환 환자는 SNF472의 주 3회 투여요법으로 혜택을 볼 수 있다고 비포파마 측은 설명했다. 

사니피트 인수에는 2억500만유로의 선불 계약금, 최대 1억7000만유로의 상업화 이전 마일스톤, 상용화 이후 별도의 로열티가 지급된다. 이노시텍 인수에는 2000만스위스프랑(CHF)이 선불로 지급되며 임상시험 성공에 따른 상용화에 따라 낮은 세자리수 백만 단위(수십억) CHF를 추가로 받게 된다. 비포파마는 두 회사의 지분을 100% 인수하며 파이프라인에 대한 전세계 권리도 확보하게 된다. 

사니피트는 투석 환자에서 심혈관질환의 주요 위험 요소인 동맥 석회화를 늦추는 SNF472의 효과를 평가하기 위해 274명의 투석 환자를 대상으로 2b상 임상시험(CaLIPSO)을 수행했다. 52주 동안 SNF472와 위약을 투여해 심장관상동맥 석회화를 평가한 결과 SNF472는 진행을 감소시켜 1차평가지표를 충족했다. SNF472는 현재 상처 치유 및 통증에 대한 또다른 1차평가지표를 측정하기 위해 투석 중인 CUA 환자를 대상으로 3상을 진행 중이다. 또 투석 중인 PAD 대상 3상은 2022년에 시작될 예정이다.

사니피트는 스페인 발레아레스 제도(Balearic island)의 가장 큰 섬인 마요르카의 주도인 팔마에 소재하고 있다. 2015년에 스페인의 Ysios Capital과 Caixa Capital Risc를 비롯한 후원자들로부터 기록적인 3660만유로의 시리즈 C 라운드를 유치했다. 2019년에 5520만 유로를 추가로 모금했고 이는 2b상 단계에 진입하는 밑거름이 됐다. 또한 오나테라퓨틱스(Ona Therapeutics)와 같은 다른 신생 기업이 등장하고 Ysios가 새로운 베팅을 하기 위해 2억1600만유로를 모금하게 되는 기폭제 역할을 해 스페인 생명공학 발전을 촉진했다. 

이노시텍의 주요 혈관 석회화 억제제인 ​​INS-3001은 2021년 11월 30일 첫 번째 건강한 자원자에게 투여되는 1상 임상시험을 승인받았다. 이에 성공하면2023년에 두 건의 2상 프로그램을 시작할 계획이다. 하나는 PAD로 고통받는 비투석 CKD 환자를 대상으로 하고, 다른 하나는 외과적 개입이 유일할 정도로 대동맥 판막이 석회화된 심각한 상태의 AVS를 앓고 있는 환자를 대상으로 한다.