유전체 기반 신약개발 전문업체인 시선테라퓨틱스(대표 김혜주)는 혈액뇌장벽 (Blood-Brain Barrier, BBB) 전달 효율을 극대화한 인공 핵산 (PNA)를 이용한 원천기술 ‘POLIGO’ ™ 특허에 대한 확장 특허를 국내 등록했다고 16일 밝혔다.  

원천기술인 ‘POLIGO’ 국내 특허는 2019년 3월 이미 등록된 바 있으며, 이번에 등록된 원천 기술 확장 특허는 효과적인 혈액뇌장벽 투과 전달체로서 뇌질환 치료제 개발을 위한 POLIGO 기술의 독점적 권리를 확고히 할 수 있는 원천기술의 진보된 형태다.

이번에 추가된 특허는 병의 원인이 되는 표적 유전자의 mRNA를 억제함으로써 더 근본적인 치료를 가능케 한다. 혈액뇌장벽을 통과하기 어려운 핵산 치료제로서 단점을 극복했으며, 다양한 PNA 기본틀(backbone)의 변형을 통해 나노 입자 크기를 조절하여 효과적으로 혈액뇌장벽을 통과해 유전자치료제를 전달할 수 있는 진보된 플랫폼 기술이다. 

시선테라퓨틱스 관계자는 “혈액뇌장벽은 투과가 어려운 생체 내 방어 시스템으로 뇌종양, 알츠하이머성 치매와 같은 뇌질환을 치료하기 위해서는 생체 장벽을 통과해 약물을 전달할 수 있는 BBB 투과 약물 전달 능력이 필수적”이라며 “이번 특허 등록을 기점으로 PCT를 출원해 해외 주요 국가 진입을 본격화할 예정이며, 그동안 축적된 데이터와 등록 특허를 토대로 알츠하이머병, 교모세포종 등의 PNA 기반 뇌질환 안티센스 올리고 핵산(antisense oligonucleotide, ASO) 치료제 개발에 박차를 가하고 있다”고 말했다.

시선테라퓨틱스는 2020년 원천기술 POLIGO의 미국 특허 등록을 발판으로 같은 해 POLIGO 기술을 이용한 안구질환 치료제 및 건선 치료제 특허까지 등록을 마쳤다. 현재 이를 기반으로 점안액 형태의 습성 황반변성 치료제 개발에 들어가 영장류 효력 평가를 성공적으로 완료했으며, 전임상 독성 평가단계에 들어갔다. 이밖에 건성 황반변성, 췌장암, 교모세포종, 알츠하이머병, 비알코올성지방간염(NASH) 등 다양한 질환에 대한 치료제를 개발 중이다.